白血病预后研究-王小钦.ppt

急性白血病20年预后研究方法学经验分享 ------从回顾性队列研究到前瞻性队列研究到巢式病例对照研究 第一阶段回顾性队列研究 1995年：登记1984年-1994年诊断的上海市29家有血液科病房的所有住院急性白血病 1997年：随访病例，随访截止至1996年12月31日 病史资料 信访 电话 家访 登记2864例急性白血病 上海市1379例：失访率10.8% 外地1485例：失访率50% X 预后研究分析内容 一般资料分析：性别、年龄、WHO分型、染色体 生存率分析：Kaplan-Meier法，寿命表法 单因素预后分析：一般p0.1纳入多因素分析 COX多因素预后分析 建立预测模型，外部病例验证 发表文章： 中文：15篇 英文：1篇 成果： 2002年上海市科技成果鉴定 经验分享 回顾性队列研究节约时间，效率高，成本低，是很好的一种研究方法 某些关键资料不全，正确性难以保证：白血病的诊断分型 外地病人失访率高 未重视国外投稿 第二阶段前瞻性队列研究 2002年：建立上海市中美联合白血病协作组 2003年-2007年：可疑病例均把血液和骨髓标本统一送至中美实验室，进行统一诊断，并冻存DNA和RNA 2008年-2009年：继续随访 805例急性白血病 435例骨髓增生异常综合征（白血病前期） 142例再障 831例淋巴瘤 …… 临床特征：与国外不同 WHO分型：与国外不同 生存率：低于国外 单因素和多因素预后分析 建立预后积分系统 疑难病例的诊断经验 发病率调查 文章： 中文：18篇 英文：16篇 成果： 2007年上海市科技进步三等奖 2008年上海市医学科技奖三等奖 经验分享 前瞻性研究资料完整、可信、诊断准确 需要大量的经费，难度大 专业数据库 提高随访率： 家属电话 医师电话 居住地址和户口地址 身份证号码 经验分享 国外文章容易程度国内中华级杂志 只写一个点：原始细胞，MCV，染色体 设计方案越详细越好 诊断准确 随访完整 英文润色 第三阶段巢式病例对照研究 前瞻性队列研究与病例-对照研究的结合 病例、对照均来自同一随访队列 暴露资料是在疾病诊断时收集的，避免或减少回忆偏倚 有关实验检验只针对病例和对照进行，减少花费，出结果快 需要保存发病时的标本 筛选出6条关键基因 获得2010年国家自然科学基金资助 谢 谢！ * * 复旦大学临床流行病学/循征医学中心 复旦大学附属华山医院血液科 王小钦 化疗方案的疗效比较 短期、长期生存率 预后因素 复发率 复发因素 特殊类型 总失访率约12% 急性髓系白血病生存时间和生存率 总体中位生存时间 18月 CR后中位生存时间 34月 1年生存率 59.0% 2年生存率 43.0% 3年生存率 30.8% 定义明确的相同的起始点 短期的治疗效果已达到国外发达国家的水平 长期生存率低于发达国家 与上海市1984年-1994年相比，治疗AML的水平有了很大的进步 IA、DA、HA有相同的疗效 病例组 （转白组n=41） 对照组 （未转白组n=82 ） 配对病例对照研究 配对条件： 对转白危险因素进行配对 435例MDS随访队列 病例组初诊时骨髓标本 (n=3) 对照组初诊时骨髓标本 (n=3) 病人标本中验证 细胞株中验证 *