矮身材儿童诊治指南-附解说词ppt课件.ppt

GH用法与疗程 用法 每晚睡前皮下注射 1次 常用注射部位：大腿中部1/2的外、前侧面，每次更换注射点，避免引致皮下组织变性 疗程-视需要而定 通常不宜短于1~2年，过短不利患儿终身高获益 生长激素的剂型 国内可供选择的有rhGH粉剂和水剂两种，水剂的增长效应稍好 副作用（一） 注射局部红、肿或皮疹： 通常数日即退，可继续使用，目前已甚少见 甲减：始治2~3月后 可予L-甲状腺素片纠正 糖代谢改变：长期、较大剂量使用GH可能引发Ins抵抗，空腹血糖和Ins上升，但很少超过正常高限，停药数月后即可恢复，在疗程中应注意监测 特发性良性颅内压升高： 可暂停治疗 加用小剂量脱水剂降低颅内压 副作用（二） 抗体产生 由于制剂纯度的不断提高，目前抗体产生率已减少，水溶液制剂抗体产生更少 副作用（三） 股骨头滑脱、坏死：暂停药 补充维生素D和钙片 诱发肿瘤的可能性 对无潜在肿瘤危险因素儿童，GH治疗不增加白血病发生和肿瘤复发的危险， 对曾有肿瘤、有家族肿瘤发生遗传倾向、畸形综合症，长期超生理剂量GH应用时需谨慎，治疗过程中应密切监测血清IGF-I水平，超过正常参照值+2SD者宜暂时停用 随 访 每3个月随访1次：测量身高，评估生长速率，IGF-I、IGFBP-3、T4、TSH、血糖和胰岛素 每年检查骨龄1次 疗程中应观察性发育情况，按需处理 The End 中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组在98年曾提出临床应用基因重组人生长激素的建议（中华儿科杂志，1999，37；234），在此基础上，2006年10月再次对矮身材儿童的诊断治疗进行了广泛深入的讨论，共同制定了矮身材儿童诊治指南，发表于中华儿科杂志2008年6月第46卷第6期。 矮身材是指在相似生活环境下，同种族、同性别和年龄的个体身高低于正常人群平均身高-2 SD，或低于第3百分位数（-1.88 SD）。同时指南强调：因部分身材矮小属正常生理变异。为正确诊断，对生长滞后的小儿必须进行相应的临床观察和实验室检查 导致矮身材的因素较多，其中不乏交互作用者，亦有不少机理目前尚不清楚。指南将矮身材的病因分为以下几类：第一类是非内分泌缺陷性矮身材，特发性矮身材属于此类；第二类是生长激素缺陷，GHD、Laron综合症等均属于此类；另外有因颅脑损伤和脑浸润病变导致矮身材的；小于胎龄儿、Turner综合症、软骨发育不全、慢性肾衰性矮小、性早熟等均归为其他。 对于矮身材儿童必须进行全面检查，明确原因，以利治疗。首先需要详细患儿母亲的妊娠情况、患儿的出生史、生长发育史，父母亲的青春发育和家族中矮身材情况等；除常规体格检查外，应正确记录和测量当年身高和体重的测定值和百分位数，身高年增长速率、性发育分期等等。 常规的实验室检查应进行血、尿常规检查和肝、肾功能检测；疑诊肾小管酸中毒者宜作血氨及电解质分析；女孩应常规进行核型分析；为排除亚临床甲状腺功能低下，需常规检测甲状腺激素。 除常规检查外，一些患者还需进行特殊的实验室检查以正确诊断 骨骼的发育贯穿於整个生长发育过程，是评估生物体格发育情况的良好指标。骨龄即是各年龄时的骨成熟度，是对左手腕、掌、指骨正位X线片观察，按其各个骨化中心的生长发育情况进行测定的。目前国内外使用最多的方法是G-P法(Gruelich Pyle)和TW3法(Tanner-Whitehouse)，我国临床上多数采用G-P法。正常情况下，骨龄与实际年龄的差别应在±1岁之间，落后或超前过多即为异常。 GH峰值在药物刺激试验过程中＜5μg / L即为生长激素完全性缺乏；介于5μg～10μg / L之间为部分缺乏；＞10μg / L则可排除GHD。由于任何一种刺激试验都有15%的假阳性率(指GH分泌低下)，因此，必须在两项刺激试验结果都不正常时，方能确诊GHD。目前大都选择作用方式不同的两种药物试验，如胰岛素和可乐定或左旋多巴等。胰岛素试验不仅可靠，而且可以同时测定下丘脑―垂体―肾上腺轴功能。由于下丘脑病变所致的GHD患儿的垂体功能是正常的，GHRH可以促使垂体正常分泌GH，因此，GHRH试验一般不用于诊断，而常用于区别病变部位是在下丘脑抑或垂体。 引起矮身材的病因非常繁多，所以矮身材儿童的治疗措施取决于其病因。随着基因重组人生长激素临床应用经验的大量积累，目前获准采用的rhGH治疗的病种逐渐增多。生长激素首先被FDA批准用于GHD，随后FDA又先后批准了9项适应症，儿科常见的适应症有GHD、慢性肾功能衰竭、先天性卵巢发育不全、Prader-Willi综合症、小于胎龄儿、特发性矮身材。 本次指南对生长激素用于小于胎龄儿、特发性矮身材作了特别的说明。 国内可供选择的有rhGH粉剂和水剂两种，指南指出水剂的增长效应稍好，目前国内水剂仅有赛增?水剂，表中显示的是