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靶 向 基 因 治 疗 肿 瘤 药 物 ——重组腺相关病毒研发项目 和元生物技术(上海)有限公司 项目经理 贾翠英 博士 * 腺相关病毒载体靶向基因治疗肿瘤药物研发 1 2 企业介绍 3 4 团队核心成员 项目前景 企业的行业优势 企业发展规划 5 汇报内容 * 企业介绍 基本情况 企业定位 注册时间：2013年3月 注册资本：526 万元 发展规模：86人，博士7人，硕士25人，1300平米集商务研发生产一体的综合平台 发明专利：授权1项，受理2项；收购国际、国内专利5项 注册商标： 6个 获得市科委，浦东新区科委资助项目4项 2015年3月获得A轮融资2000万元 目前公司市场估值3亿元左右 基因治疗病毒载体基础研究、基因治疗药物研发和临床级AAV产业化制备。 致力于成为国内领先，辐射全球的病毒载体研发及包装CRO中心，逐步进入AAV基因治疗药物研发领域。 * 团队核心成员 姓名 职务 学位 技术特长 潘讴东 董事长 EMBA 新药研发，药物临床 祖勇 总经理 博士 神经胶质瘤 郑德先 首席科学家 博士 肿瘤药物开发及治疗 夏清梅 董事会秘书 硕士 新产品注册申请 杨兴林 项目总监 博士 基因编辑与修饰 贾翠英 项目经理 博士 细胞培养，专利申请 陈国泽 分子克隆平台经理 硕士 载体构建与分离纯化 彭娟 细胞平台经理 硕士 细胞功能分析 胡惠忠 病毒平台经理 硕士 病毒包装 郑钰涵 技术支持总监 博士 免疫检测与分析 张秋婷 质控平台主管 博士 质量检测与分析 陆路 动物平台主管 博士 动物模型建立与药物筛选 * 总经理 祖勇 博士 参与十一五发展规划，973，863等国家项目3项，成功的市场开拓经验，为企业创造经济价值千万余元。 项目首席科学家 郑德先教授 博士生导师，国际免疫学会联盟执行理事；中国免疫学学会 理事；Cancer Gene Ther, Cell Res等国际期刊审稿人；获得国家科技部，卫生部等部门科技进步奖多项；发明国际国内专利十余项。 项目总监 杨兴林博士 参与973，863等国家重大计划项目3项，主持上海市创新项目1项；精通TALEN,CRISPR/Cas9等基因编辑技术，精通C#等编程语言及MySQL数据库，发表SCI论文3篇，获得授权发明专利1项。 董事长 潘讴东 和元生物创始人 获得国家 I类新药证书2个， 获得国家保健品食字号1个， 获得授权发明专利4项， 注册商标4个。 * 项目前景---基因精准治疗时代来临（1） * 2015年1月20日美国总统奥巴马高调宣布启动“精准医疗计划”，全球范围内掀起一股精准医疗热。 2015年3月11日，我国科技部召开国家首次精准医学战略专家会议，并决定在2030年前政府将在精准医疗领域投入600亿元。 项目前景---全球患肿瘤人数剧增（2） 中国每年新增癌症患者占到全球新增的20%以上，肺癌、肝癌、胃癌、食管癌、结直肠癌、宫颈癌、乳腺癌和鼻咽癌这8种癌症死亡人数约占中国癌症总死亡人数的80%以上。 * 项目前景---基因靶向治疗市场 （3） * $ 618 MIL 仅血友病A的基因治疗，全球就有6.5亿美元的市场规模，而全球肿瘤基因治疗市场将有800亿美元规模。 项目前景---FDA批准的抗肿瘤药物（4） 2005-2014年有超过60项抗肿瘤药物获得了FDA批准，其中大约有40种新型靶向基因药物 * 帕金森患者脑部注射rAAV药物 黑色素瘤局部治疗基因药物 脂蛋白脂酶缺乏遗传病的rAAV基因药物 项目前景-------CFDA的批文和国家政策（5） 目前，国内已有7-8项基因治疗方案进入临床实验阶段。有5～6个基因治疗临床方案已向CFDA递交申请临床试验批文。 腺相关病毒载体是当前世界上公认的安全可靠性基因传递工具，已在众多临床研究和应用中得到进一步见证，包括帕金森病、阿尔茨海默氏症、血友病、乳腺癌、肺癌肿瘤及先天性失明等疾病。 我国建立了国家“863”计划生物病毒载体研发基地，主要开展腺相关病毒（Adeno-associated virus vector,AAV)载体研发和产业化。 企业行业优势---国内首家多种类型病毒包装与生产平台 德国、法国、美国等均已建成生产用于临床I期至III期的慢病毒载体GMP车间。 国内开展病毒载体研发生产的企业尚为少数，且病毒载体种类单一。 和元生物已建成国内首家多种类型病毒包装与生产的平台。 2016年和元生物还将建设国内首家AAV GMP生产车间。 * 企业行业