crisprcas基因编辑技术原理与应用课件.pptxVIP

CRISPR-CAS基因 编辑技术原理与应用;LOREM IPSUM DOLOR;Clustered regularly interspaced shortpalindromic repeats (CRISPR)/CRISPR-associated (Cas) systems （常间回文重复序列丛集关联蛋白系统）;What;;目录 ;发现;;;原理示意图;RNA指导的CRISPR/Cas9基因剪切系统;;应用;应用 ;疾病模式动物;;基因编辑功能应用;疾病治疗方向应用;;;基因敲除的四种方法 ; ;;;;方法;;;缺点;进展 ;;;;;进展;1. 目前 CRISPR-Cas9 系统中仍有一系列有待解决与发展的问题，例如如何突破 PAM 序列的限制、如何建立对 Cas9 特异性(脱靶效应)的全面评价体系、如何构建不同物种中可通用的 Cas9 与 sgRNA 导入与表达系统以及如何更有效的激活同源重组修复等。但是基于CRISPR-Cas9 系统的迅猛发展速度，我们可以预见，随着相关基础科学研究的深入，CＲISPＲ-Cas9系统将在基因组水平上的基因改造、转录调控与表观遗传调控等不同层次上得到更广阔的发展与应用。;2. 自 Cas9 被发现以来，研究人员一直把它作为一把有潜力的钥匙来开启遗传疾病的新疗法，并且利用ＲNA 导向的