利多卡因静脉封闭治疗vs口服小剂量激素多中心、双盲双模拟、随机对照.docVIP

PAGE PAGE 12脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究临床研究方案试验编号：主要研究者：姚志荣 教授 郝思国 教授方案设计：上海交通大学医学院附属新华医院皮肤科、血液科修订日期：2016年9月18日方案摘要题目脐血间充质干细胞静脉注射治疗重症遗传性皮肤病的临床研究目的主要目的：评价脐血间充质干细胞静脉输注治疗迂回线状鱼鳞病的安全性次要目的：评估脐血间充质干细胞静脉输注治疗迂回线状鱼鳞病的有效性。单位上海交通大学医学院附属新华医院 皮肤科、血液科研究药物名称脐血间充质干细胞入组病例经基因确诊的迂回线状鱼鳞病研究设计和具体方案研究设计：本研究选取迂回线状鱼鳞病（Netherton syndrome，NS）这一重症难治性遗传性皮肤病患者10例，经基因检测确诊。每例患者进行三次脐血间充质干细胞静脉输注治疗（Day 0, Day 7, Day 28），分别进行安全性和疗效观察。治疗前后对患者皮损严重程度、生活质量进行评估及比对、获取患者皮肤组织样本，进行缺陷蛋白（丝氨酸蛋白酶抑制剂）表达量半定量、定量检测及比对。具体方案：治疗期（3次）： 　第一次输注 (Day 0)：脐血MSCs 1-3*10^6/kg　第二次输注 (Day 7)：脐血MSCs 1-3*10^6/kg 第三次输注 (Day 2