遗传病的治疗课件.pptVIP

更多医学精品尽在医学吧;遗传病的治疗;本章节重点;第一节 手术治疗;第二节 药物治疗;一、出生前治疗;2．外科疗法： 例如对先天性尿道狭窄的胎儿施行尿道狭窄修复术（将胎儿自母体取出进行手术后再放回子宫），可避免胎儿肾功能不全及肺发育不良（因胎尿是羊水重要来源，胎儿没有足量羊水吞入会导致肺发育不全）。 ;患儿甲状腺功能低下，应给予甲状腺素终生服用，以防患儿智能和体格发育障碍。;三、现症病人治疗;第三节 饮食疗法;第四节 基因治疗;一、基因治疗的目标 ;二、基因治疗存在问题与伦理学 ;三、方式：① 体细胞基因治疗：使患者症状消失或得到缓解，但有害基因仍能传给后代。;② 生殖细胞基因治疗：可根治遗传病，使有害基因不再在人群中散布。;① 疾病的发病机制及相应基因的结构功能清楚； ② 已克隆正常基因，且明确该基因表达与调控机制； ③ 导入基因具有合适的受体细胞，并能有效表达； ④ 具有安全有效的转运载体和方法。;六、基因治疗的步骤：;1. 物理方法;1. 物理方法;1. 物理方法;1. 物理方法;??;1. 物理方法;病毒介导转移法;1. 反转录病毒(retrovirus)反转录病毒虽是RNA病毒，但有反转录酶，可使RNA转录为DNA，再整合到宿主细胞基因组。 ;⑴ 逆转录病毒载体的构建(缺陷型病毒);5’ LTR