基于智能信息的药物再定位驱动研发产出.PDFVIP

2013,37 11 :600-604 600 rogress in harmaceutical ciences ( ) 基于智能信息的药物再定位驱动研发产出 汤森路透 [ 关键词 ] 智能信息；药物再定位；研发 [ 中图分类号 ] R97 [ 文献标志码 ] D [ 文章编号 ] 1001-5094 (2013) 11-0600-05 药物再定位或药物再利用是使某药针对原定用途之外 尚未满足的医疗需求，并且为再定位这些药物的公司创造 的疾病，从而获取新增价值的一种策略。已面市或失败药 了巨额财富。一个最有趣的极端例子是沙利度胺，该药于 物的再定位，为大中小型制药公司开启了一股新的收入来 1957 年以镇静药推出，但后来发现孕妇用其缓解晨呕会导 源，吸引了风险投资，预计 2012 年可产生 200 亿美元的 致儿童出现严重的出生缺陷。此后对该药展开了更多科学 [1] 年销售额 。药物再定位并不是个全新的策略，已经成功 调查，表明该药可安全地用于部分患者群体，对缓解麻风 再定位的药物例子并不少见，如吉西他滨和西地那非（见 和卡波肉瘤的疼痛非常有效，每年产生 5.28 亿美元的收益 表 1）。这些例子及其他很多例子都解决了部分患者群体 （来源：Thomson Reuters Forecast）。 Prog Pharm Sci Nov. 2013 Vol. 37 No.11 2013 年 11 月 第 37 卷 第 11 期 汤森路透：基于智能信息的药物再定位驱动研发产出 601 表 1 已成功再定位的药物 药物 原适应证 新适应证 两性霉素 B 真菌感染 利什曼病（黑热病） 阿斯匹林 炎症、疼痛 抗血小板 溴隐亭 帕金森病 糖尿病 非那雄胺 前列腺增生 脱发 吉西他滨 病毒感染 癌症 甲氨蝶呤 癌症 银屑病，风湿性关节炎 米诺地尔 高血压 脱发 雷洛昔芬 癌症 骨质疏松 沙利度胺 晨呕 麻风，多发性骨髓瘤 西地那非 心绞痛 勃起功能障碍、肺动脉高压 除了有机会创造价值外，药物再定位还有一些研发优 [2] 势 ，如最多可使研发时间缩短3~5 年，降低开发费用（源 于研发的沉没成本，以及临床安全性、耐受性及有效性数 据是否可得，这些问题在很多案例中都存在）并提高成功 概率（见图 1）。尽管有这些优势，但大型制药公司只是 在较近时间内才将药物再定位作为核心研发战略。这在历 史上并未广泛实行，原因在于恐怕发现安全性或其他问题 而危及其主打适应证。考虑对某药实施再定位时，显然务 必不要让用药剂量、用药次数、患者类型和剂型给最初适 应证造成风险，产生不必要的担心。只要再定位小组向该 组织