我国罕用药产业政策的设计.docVIP

我国罕用药产业政策的设计 　　摘要：文章立足于我国罕用药的现状，指出发展罕用药产业的必要性，在研究、借鉴西方发达国家成功经验的基础上，提出现阶段系统的罕用药产业政策建议。 　　关键词：罕用药；罕见病；产业政策 　　 　　一、 引言 　　 按世界卫生组织（WHO）定义，单种疾病患病人数占人口总数的0.065%~0.1%的疾病或病变即为罕见病。随着科学技术的发展，美国、欧盟、日本研发了很多罕用药。美国《罕用药法案》规定：罕用药是“在美国境内的患病人数少于20万人；或在美国境内患病人数虽多于20万人，但该药品上市后的销售额无法弥补用于研发该药所耗费的金额”的药品。欧盟《罕用药管理规定》①第3条规定罕用药的四条标准:疾病流行标准（患病率低于0.5‰的疾病）、企业难以获得投资回报标准、无令人满意的治疗产品与方法标准、显著利益标准。 　　 罕见病患者人数少，因此罕用药只针对特定的极少数患者使用，临床用量小，制药企业因利润少不愿研发与生产，如美国公共卫生部门的调研报告称制药企业考虑研究成本高昂、利益回报不明确等因素导致美国20万罕见病患者无法得到救助。因此，单纯依靠市场机制无法满足罕用药的供给，为解决罕用药短缺问题，许多发达的市场经济国家和地区都运用罕用药产业政策进行调控，即出台与实施相关的鼓励性政策与法律。美国是世界上最早实施罕用药产业政策的国家，相继欧盟、日本等发达国家也陆续颁