基因工程药物的研究开发与其产业化.pptVIP

第十章?????? 基因工程药物的研究开发及其产业化 一、基因制药的研究开发状况 二、基因工程药物研究开发的程序 二、基因工程药物研究开发的程序 （一）开发原则 （二）基因工程药物的基本操作 （三）基因工程生物制品研究、开发、生产过程 （二）基因工程药物的基本操作 1.获得基因(即基因来源) （1）人工合成基因 （2）利用cDNA文库（3）从基因组DNA文库中分离基因 （4）基因的改造 如图10-3 2.基因载体的制备 如表10-6、表10-7 3.基因表达 （1）细菌表达系统 （2）酵母表达系统 （3）昆虫细胞多角体病毒表达系统 （4）哺乳动物细胞表达系统 如表10-8 4.产品纯化 5.基因工程药物质量控制 6．基因工程药物质量控制要点 （三）基因工程生物制品研究、开发、生产过程 (1)实验研究：基因克隆重组、表达、分离纯化、质控 (2)小量试制：初步选定工艺流程，确定质控标准，验证工艺可行性。 (3)中间试制：工艺放大，进一步验证技术路线可行性和质量符合标准。至少连续试制三批，证明其一致。形成生产规程草案及国家鉴定合格； (4)申报审评和进行临床研究； (5)提供临床研究资料(Ⅰ，Ⅱ期)申请试生产及Ⅲ期临床研究； (6)总结试生产全部资料，申请正式生产，获准字生产文号。 基因制药的研究开发状况 主要国家基因制药产业化概况，如表10-1