第十章 基因治疗的原理与研究进展.ppt

第十章 基因治疗的原理 与研究进展;基因治疗的概念;基因治疗的必要条件;理想的基因治疗还必须： 外源基因可有效导入靶细胞 外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 导入基因能适量表达 导入基因的方法及载体对宿主细胞安全无害;基因治疗分类;一、基因治疗的策略;;一、基因治疗策略 策略：直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗：纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） ;2、间接疗法： 以正常的基因替代致病基因。 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。而 对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。 用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的基因，使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。 ;途 径:; 1、生殖细胞基因治疗;但还存在某些问题：;2．体细胞基因治疗somatic cell gene therapy; 措 施：;存在的问题; （一）基因置换（gene replacement） ;又称为基因打靶(gene targeting） 定点整合的条件:转导基因的载体与染色体上的DNA具有相同的序列。带有目的基因的载体就能找到同源重组的位点，进行部分基因序列的交换，使基因置换这一治疗策略得