药物临床试验数据管理及统计分析计划和报告指导原则.pdfVIP

附件 药物临床试验数据管理与统计分析的 计划和报告指导原则 一、前言 规范的数据管理计划有助于获得真实、准确、完整和可靠的 高质量数据；而详细的统计分析计划则有助于保证统计分析结论 正确和令人信服。为保证临床试验数据的质量和科学评价药物的 有效性与安全性，必须事先对数据管理工作和统计学分析原则制 定详细的计划书。在试验完成时，对试验中的数据管理和统计分 析工作进行全面完整的总结至关重要，通过数据管理报告真实反 映临床试验过程中的数据质量和试验样本特征，通过统计分析报 告为临床试验总结报告的内容和研究结论提供主要依据。因此， 在药物上市注册时，监管部门将数据管理计划和报告与统计分析 计划和报告视为评价临床试验结果的重要文件和依据。 虽然我国《药物临床试验质量管理规范》（Good Clinical Pr actice ，GCP ）中对药物临床试验数据管理与统计分析进行了原 则要求，且国家食品药品监督管理总局已发布的有关药物临床试 验及其统计学的相应技术指南也涉及数据管理和统计分析工作 的主要环节，但针对数据管理计划和报告、统计分析计划和报告 却没有详细的技术规范和指导性建议。因此，本技术指导原则对 此进行了较为详细的介绍和阐述，并提出具体要求，旨在为临床 试验的数据管理和统计分析人员提供技术指导，帮助其更好地完 —1—— 成相关工作以达到监管要求。 二、数据管理的计划和报告 （一）一般考虑 数据管理计划（Data Management Plan, DMP ）是由数据管 理人员依据临床试验方案书写的一份动态文件，它详细、全面地 规定并记录某一特定临床试验的数据管理任务，包括人员角色、 工作内容、操作规范等。数据管理计划应在试验方案确定之后、 第一位受试者筛选之前定稿，经批准后方可执行。通常数据管理 计划需要根据实际操作及时更新与修订。 数据管理工作涉及多个单位或业务部门，包括数据管理、临 床研究者、统计分析、医学事务、临床监查、临床稽查等单位或 部门。数据管理的职责可分为负责、参与、审核、批准、告知等， 各单位/部门在数据管理各步骤的职责不尽相同。数据管理计划 需明确参与数据管理的相关组织及人员职责。数据管理各步骤需 建立并遵循相应的标准操作规程（Standard Operation Procedure ， SOP），数据管理计划应列出项目所遵循的 SOP 清单。 数据管理报告是在临床研究结束后，数据管理人员撰写的研 究项目数据管理全过程的工作总结，是数据管理执行过程、操作 规范及管理质量的重要呈现手段。通常以定性和定量的参数来表 达，如数据量、疑问数等，并与数据管理计划一起作为药物注册 上市的申请材料提交给监管部门用于对临床试验结果的评价。 （二）数据管理计划的基本内容 数据管理计划应全面且详细地描述数据管理流程、数据采集 与管理所使用的系统、数据管理各步骤及任务，以及数据管理的 质量保障措施。 —2—— 1.试验概述 简要描述试验方案中与数据管理相关的内容，一般包括研究 目的和总体设计，如随机化方法及其实施、盲法及设盲措施、受 试者数量、评估指标、试验的关键时间节点、重要的数据分析安 排及对应的数据要求等。 2.数据管理流程及数据流程 列出数据管理的工作流程以及试验数据的流程，便于明确各 环节的管理，可采用图示方式。 数据管理的工作流程应包含数据采集/ 管理系统建立、病例 报告表（Case Report Form ，CRF ）及数据库的