大学课件基因编辑技术.pptxVIP

一、基因编辑技术的产生背景基因革命（基础科学与个性化医疗之间进行转化）全基因组测序技术的不断发展和完善大型基因组注释项目的实现将大量数据转化为功能和临床相关知识解决这个问题最核心的是需要有高效、可靠的方法使研究者能够知道基因型如何影响表型利用同源重组机制对基因进行定向失活是为基因功能评估提供信息的有力手段。但是这一技术的应用有几个限制因素，包括遗传工程组件插入目标位点的效率低、筛选过程费时费力、有可能产生不利的突变效应等。RNAi基因靶向敲除技术给研究者提供了快捷、廉价而且可以开展高通量研究的新方法，但是， RNAi的基因敲除效果还不够彻底，每次试验以及每个实验室的试验结果都会有差异，另外还存在不可预知的脱靶情况，所以只能够用于需要暂时抑制基因功能的试验当中。基因编辑技术（近十年出现）:可以帮助科研人员对各种细胞和各种生物体内的几乎任意基因进行人工操作/sundae_meng《ZFN, TALEN, and CRISPR/Cas-based methods for genome engineering》　1、在不同人种之间，自由“切换”2014年3月12日，宾夕法尼亚大学Pablo Tebas教授团队在新英格兰医学杂志撰文称，他们利用Sangamo BioSciences开发的ZFNs基因编辑技术，显著提高了艾滋病患者对艾滋病毒的抵抗能力。免疫细胞表面的CCR5蛋白是HIV进入免疫