抗体偶联药物质量控制和临床前评价专家共识（征求意见稿）.docxVIP

抗体偶联药物质量控制和临床前评价专家共识（征求意见稿） 1. 概述 抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate，ADC）是通过连接子（linker）将具有生物活性的小分子药物偶联至单克隆抗体（单抗）上而产生的。目前绝大部分ADC是由靶向肿瘤抗原的抗体通过连接子与高效细胞毒性的小分子化学药物偶联而成，利用抗体与靶抗原特异性结合的特点，将小分子药物靶向递送至肿瘤细胞进而发挥杀伤肿瘤作用。 与抗体药物相比，ADC通常能更高效地杀伤靶细胞，当然，ADC的设计也比抗体更加复杂，需要考虑抗体、连接子、小分子药物三个组成成分及它们之间的合理组合。其中抗体的选择是ADC设计的起点，也是ADC适应症选择的决定性因素之一，靶抗原应通常具有肿瘤或疾病相关且高水平表达的特征；连接子在ADC的体内循环过程中应足够稳定，同时在进入靶细胞后又能将小分子药物以高效活性的形式有效释放；小分子药物对于肿瘤细胞应具有高效的杀伤作用。鉴于ADC的复杂性和特殊性，研究制定ADC质量控制和临床前评价的专家共识，对规范并提高我国ADC的生产和质量控制，保证ADC的安全、有效和质量可控具有重要意义。 本专家共识对人用ADC生产制造、质量控制和临床前评价提出指导性意见，旨在为ADC研发者提供技术参考。ADC作为创新性抗体药物，应按照国内外对于创新药研发及申报的相关技术要求，在保证临床基本安全性的前提下可分阶段、有