倾向分数方法于药物流行病学研究之应用慈济大学公卫系温淑惠根据.PDFVIP

傾向分數方法於藥物流行病學研究之應用 慈濟大學公衛系 溫淑惠 根據 Cochran Chambers (1965)文章提出觀察性研究(observational study) 為無法透過隨機指派病人接受治療的方式，評估某一暴露因素跟結果變項間的 因果關係 (cause-and-effect relationship)之研究 ；在 Guo Fraser (2015)書中也提 到觀察性研究有兩個特點，(一觀察性研究關心治療的效果) (treatment effect) ， 與(二觀察性研究的資料不是經由隨機實驗而來) 。目前觀察性研究常見資料 來 源有健康調查資料 、醫院病歷或健保資料庫 等。以下為簡化說明，我以吃藥與 否兩組人的治療效果為例，觀察性研究目的為了解病人吃藥的效果，但無法透 過隨機化(randomization)指派誰該吃藥；缺點則為吃藥與不吃藥兩組人的期初特 性(baseline characteristics)可能異質性很高而造成兩 人治療效果無法公平比較。 尤其是藥物流行病學議題，病人是否該吃藥常會受到病人本身的狀況、疾病嚴 重度、醫師開藥習慣 甚至是疾病診斷時的時間 像是藥物使用指引的改變或是藥( 物下市停用) 等因素影響，亦即 confounding by indication的問題 ，因此 必須透 過適當且嚴謹的觀察性研究，方可適切評估藥物的治療效果或 其副作用。 為降低觀察性研究的偏差(bias) ，必須透過對干擾因素做適當的配對(match) 、 分層(stratification)或調整 (adjustment)來處理干擾效應(confounding effect) ；在藥 物流行病學領域，可能的干擾因素通常很多諸如年齡、性別、共病等( ) ，因此 透過傾向分數(propensity score, 簡稱 PS)法進行上述控制干擾的方法就很常見。 PS最早由 Rosenbaum Rubin 於 1983 年提出，主要想法是將多個干擾因素(期 初收集的變數轉換成一個機率值) ，此機率值即稱為PS ，可白話解釋為 “傾向 接受治療”的可能性 ，PS數值越大顯示病人吃藥的可能性越高 。為方便說明 ， 先定義符號如下：主要感興趣的結果變項(primary outcome variable) Y為一兩分 類的變數(binary variable)可分為有 (Y = 1) 、無(Y = 0發生事件，以) X代表暴露變 Z ,.., Z 項也是兩分類(X = 1為吃藥組, X = 0為未吃藥組) ，1 k 為k個潛在的 干擾因 1 素；PS可利用邏輯斯迴歸 (logistic regression) k log it(P( X 1| Z ,.., Z )    Z 估計 1 k 0 i1 i i ˆ k ˆ 1 ˆ ˆ ˆ  , ,..., 而得PS 為[1exp((  Z ))] ，其中0 1 k 為迴歸係數估計值。現行 0 i 1 i i 諸多統計軟體皆可以邏輯斯迴歸功能快速進行 PS 之估計，像是 SAS軟體的 proc logistic語法， Stata軟體的 logistic 語法， R軟體的 glm語法中設定 family binomial 。若欲進一步比較吃藥與否兩組人的 PS 分佈，Stata軟體的 psco