上海泽生发布临床二期试验结果-MultiVu.PDF

上海泽生发布临床二期试验结果： 重组人纽兰格林提高心衰病人的心功能并降低死亡率 2013年5月23日，美国圣地亚哥、中国上海。 位于中国上海和美国圣地亚哥的 生物制药公司——上海泽生科技开发有限公司，今天向全球发布了其世界首创的 抗心力衰竭药物——重组人纽兰格林的临床二期试验结果，泽生在中国、美国和 澳大利亚共成功完成五个方案的临床二期试验，其中四个方案是在中国和美国完 成的双盲、安慰剂对照试验。 临床数据显示，与 目前的心衰标准疗法相比，重组人纽兰格林可以进一步降低慢 性心衰患者的全因死亡率，同时提高患者的心功能、缩小心脏容积、提高患者的 运动能力和生活质量。基于目前已完成的临床试验，泽生已向中国国家食品药品 监督管理总局 （CFDA）提交了新药证书申请以加快该药物的上市。同时，泽生将 在美国食品药品监督局（FDA）的临床二期评审会后，申请在美国开展临床三期 试验。 “目前的心衰药物虽能提高生存率，但已达到极限。如果要进一步提高生存率， 则需要基于新机理的疗法出现”，美国明尼苏达大学医学教授、明尼阿波利斯荣 民医学中心心衰项目主任、泽生美国临床试验指导委员会委员Anand博士表示， “重组人纽兰格林正是一种以真正全新的方式治疗心衰的药物，它通过直接作用 于心肌细胞而改善心肌结构、提高泵血效率”。 重组人纽兰格林全球临床二期试验结果： 重组人纽兰格林的全球临床二期试验共有678名心衰患者参加。各试验结果显示 出高度一致性，即左心室射血分数（LVEF）提高均达到3%-5% （P0.05）。 中国和澳大利亚的临床研究表明：连续10天、每天10小时静脉滴注重组人纽兰格 林 （0.6μg/kg/d）能够改善纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级Ⅱ-Ⅲ级心衰患 者的心脏功能，逆转心室重构 （同时缩小左室收缩末期容积和舒张末期容积）， 降低独立预后因子——N端脑利钠肽前体 （NT-proBNP）水平，其疗效可持续3个 月以上。 中国临床二期生存率试验表明：在10天的重组人纽兰格林治疗期后，进行每周一 次、为期23周的维持性静脉推注治疗，心衰患者的一年全因死亡率与安慰剂组相 比降低了39％。分层分析发现，重组人纽兰格林对NYHA Ⅲ级或NT-proBNP水平低 于4000fmol/mL的心衰患者疗效最为显著，其一年期全因死亡率与安慰剂组相比 降低60％以上。 美国临床二期试验为随机、双盲、平行对照试验，共有11家临床研究中心参加。 美国临床二期试验共有67名稳定的NYHA Ⅱ级和Ⅲ级心衰病人参加。患者随机分 为三个剂量组：安慰剂组、1.2 μg/kg/d和2.0 μg/kg/d重组人纽兰格林用药组， 通过微量注射泵进行每天8小时、连续10天的皮下注射。主要观测指标是给药后 第30天时，左心室射血分数相对于安慰剂组和基线值的变化情况。 美国临床二期试验中期分析结果表明：通过心脏CT和二维超声心动对受试者心功 能的检查发现，相对于安慰剂组和基线值，重组人纽兰格林两个剂量组均有效地 提高左心室射血分数、同时减少心室重构，疗效至少持续到用药后3个月。 同时，重组人纽兰格林也显示出对次要观测指标的改善，包括运动耐受力（六分 钟步行距离）和生活质量评分（堪萨斯城问卷）。其中1.2 μg/kg/d剂量组的改 善更为显著。 研究同时还证明了重组人纽兰格林具有较好的安全性和药代动力学特征。重组人 纽兰格林在1.2 μg/kg/d剂量时具有很好的耐受性，其不良反应主要限于胃肠道 紊乱，如恶心、呕吐、食欲不振，并在停药后自行缓解。这与之前在中国和澳大 利亚通过静脉滴注重组人纽兰格林所得到的安全性数据高度一致。而综合747例 有效病例的安全数据，整体严重不良事件率 （SAE）在重组人纽兰格林组中仅为 5.4％，显著低于安慰剂组的11.2％。 泽生公司总裁兼首席执行官——周明东博士表示：“全球不断增加的心衰患者和 巨额的心衰医疗护理费用，为泽生向全球心衰患者提供这种能够降低复发率和死 亡率的全新疗法创造了重大机遇，而现有的临床结果能为泽生在中国和美国大力 推进本研究提供强有力的支持。” Anand 博士认为：“包括美国在内的重组人纽兰格林的全球临床二期试验均显示， 在该药物的作用下，心脏泵血功能提高3%-4%，而这同时对应降低整体死亡率 30%-40%。这是一个前所未有的巨大进步，说明泽生的药物已经超越任何一种现 有心衰治疗药物”。 关于重组人纽兰格林 重组人纽兰格林是一种通过基因工程表达的特异性多肽，它可以直接靶向作用于 患者受损的心肌细胞，从而提高心脏功能、缩小心室容积。泽生已完成重组人纽