审评规范FDA对治疗酗酒药物临床研究的要求.PDFVIP

ao 第PU卷 第S 期 OMNR年NO月 JSMPJ 审评规范 ca 对治疗酗酒药物临床研究的要求 萧惠来 国家食品药品监督管理总局 药品审评中心，北京 NMMMPU 摘 要：酗酒是世界范围内严重的公共卫生问题。目前治疗酗酒药物少而且疗效有限，亟待开发新的疗法与药品。美国食品 药品管理局（ca）于OMNR 年O 月发布了有关治疗酗酒药物临床研究的指导原则（草案），主要介绍了对这类药物临床研究 的一般要求和对药效学研究的要求，建议采取持续S个月的试验，并以在观察期间没有任何酗酒天数患者的比例（无酗酒天 数的百分率）为主要终点。介绍该指导原则的主要内容，希望对我国这类药物的研究和注册审评有所帮助。 关键词：美国食品药品管理局；治疗酗酒的药物；临床研究；指导原则 中图分类号：oVRQKTP 文献标志码： 文章编号：NSTQJSPTS=EOMNQF=MSJMSMPJMQ alfW NMKTRMNLKáKNSTQJSPTSKOMNQKMSKMMQ ca========== ufl=eáJä~á í==a=b~ä~íáI=á~=c=~=a=ááí~íáI=_áá=NMMMPUI=á~ W ääá=á=~=~=éäá=~äí=éä=á=í=äK=q===í=í~íí==~ääá=á=äáííäIí=á~ó=á äááí=~í=éíI ~=í=äéí=á=íK=ca=á=ääáW=aäéá=a==q~íí=dá~= fíó Ea~íF á=c~ó=OMNRK=q=~ä=á~íá=~=éáá=á~ó=íá~ä=á~íá==äéí=é~=~=áK ca=í=~íá=á==íá~ä==S=íI=áí=~=éá~ó=éáí==í=ééíá==é~íáí===í=~=~ó ~ó=áá=~ó=á=í=~íá=éá=Eéí==~ó=áá=~óFK=qá=é~é=áí=í=~á=íí==íá á~K=fí=á=é=í==äéä==í=~=~=í=~ä~íá==áí~íá==íá=á=á==íóK h=WcaX==í=í~í=~ääáX=äáá~ä=íá~äX=á~ 酗酒系指连续不断自我给予乙醇，而不顾身体 能的戒酒替代终点。而我国目前还没有这类指导原 和心理后果的行为。酗酒被认为为是一种慢性、复 则，本文介绍该指导原则的主要内容，包括一般原 发性疾病，可能需要长期甚至终身治疗。治疗的目 则和特定的药效学试验，期望有助于我国研究开发 的往往是尽力改变饮酒行为，但实际预期的效果应 治疗酗酒的药物，也对于这类药物的注册审评和监 是身体和心理后果的改善。因此，饮酒行为（特别 管有所裨益。 是在临床试验过程中短暂的窗口期观察到的患者 N 一般要求 行为表现）被认为是一种替代终点，而不是直接测 一般要求包括早期临床开发、药物开发人群、 定患者感觉或功能。 有效性和安全性4 个部分。 戒酒终点往往被认为是在临床试验条件下不 NKN 早期临床开发 可能达到的阈限，而且是临床开发治疗酗酒药物的 作为其早期阶段临床开发方案的一部分，药品 障碍。美国食品药品管理局（ca）于 OMNR 年 O 注册申请人（下简称申请人）应考虑药物–酒精相 月发布了有关治疗酗酒药物临床研究的指导原则 互作用以及可能需要进行规范的药物–酒精相互 xNz （草案）。其目的主要是向药品注册申请人介绍可 作用试验。在设计早期阶段的临床开发方案时，申 收稿日期：OMNRJMUJNM 作者简介：萧惠来，男，教授，研究方向为药品审评。bJ~áäW=éä~áUMRN]~äáóK JSMQJ ao 第PU卷 第S 期 OMNR年NO月 请人也应了解并考虑到慢性酒精中毒或肝功能损 O 对特定药效试验的要求 害患者可能具有与一般人群不同的药动学或药效 对特定药效试验的要求需要注意试验设计、试 学特点。