课件：疾病预后的研究和评价.ppt

3．生存率 常用于反映恶性肿瘤或其他死亡率较高的疾病在一定时间内的存活率。是病例随访研究常用指标。 生存率(%)= 患某病活满一定时间的人数 ×100% 观察期内该病患者总数 4．缓解率与复发率 主要用于病程长、病情复杂、易复发的慢性疾病。 缓解率(%)= 某病治后缓解（临床症状消失）人数 ×100% 同期内接受治疗的该病患者总数 复发率(%)= 某病缓解后复发人数 ×100% 某病经治后缓解总人数 第二节 生存分析 疾病预后研究需要对研究对象做随访观察，获得的资料有随访持续的时间、结束的原因。在随访期间可能会有失访的病例，为了避免丢失信息，可以采用生存分析的方法处理含有失访病例的资料。生存分析是预后研究的主要内容，是对某疾病在一定时期内的生存或死亡情况进行动态统计判断的方法，又称为生存率分析。 一、几个基本术语 1．失效事件 或称失败事件或死亡事件。泛指反映（处理因素）治疗措施效果的特征。 2．截尾值 在随访观察中，有些观察对象结束随访的原因不是发生了失效事件，而是由于其它原因终止随访，截尾值用符号“+”表示。 3．生存时间 随访观察持续的实足时间，用符号“t”表示。根据疾病特征可以用天、周、月、年作为时间单位。 4．生存率 某个观察对象活过t时刻的概率。研究目的不同规定的失效事件不同，因此计算的指标可以是生存率，也可以是缓解率、有效率等。 生存率的符号是P（X t）。样本例数多时，用nPo表示生存率。 二、生存分析的内容 1．计算生存率 2．绘制生存率曲线 3．计算中位存活期 获得生存率及其标准误的估计值后，可以进行组间的生存率比较，从而了解治疗措施的优劣。 （一）描述生存过程 （二）比较生存过程 三、生存过程的描述 随访资料经过整理后计算生存率和绘制生存率曲线，是描述生存过程的基本步骤，生存率是评定疾病预后的指标之一。根据生存率可以了解疾病发生后某结局的概率，评定治疗的远期效果。 样本例数不同计算生存率的方法略有不同。 1．生存率的计算 2．生存率的标准误的计算 3．生存率曲线的绘制 4．计算中位生存期 5．总体生存率可信区间的估计 （一）小样本资料 1．计算生存率 2．计算生存率的标准误 3．绘制生存曲线 4．计算中位生存期 5．估计总体生存率的95%可信区间 （二）大样本资料 大样本资料可以使用寿命表法计算生存率。 四、生存过程的比较 比较不同治疗措施的优劣，是预后研究的目的之一。通过对两组或两组以上采用不同治疗方案的病例的生存率进行比较，可以判断不同疗法孰优孰劣。 （一） u 检验 （二） 时序检验 五、生存过程的影响因素的分析 在资料的收集阶段，应该记录有关因素，如病人的年龄、病程、一般情况、经济、文化、职业等项目，以便于分析各种因素对生存率的影响，通过生存过程的比较可以了解不同治疗方法对预后的影响。 生存分析属于单变量分析方法，只能描述和分析一个因素对生存时间的影响。 要同时研究多个因素的影响，应该选用多因素分析方法对预后因素进行探讨， 第三节 Cox回归分析 Cox回归分析又称比例风险回归分析，是半参数统计分析方法，它可以处理生存时间分布无一定规律，且具有截尾数据的资料，同时能充分利用这些信息进行多因素分析，故常用于预后因素的研究。 Cox回归也称比例危险度模型。 一、Cox模型的结构 （一） 研究对象 1．与临床实验设计原则相同：有明确的诊断标准，纳入标准和排除标准，完全随机分组，有的可以不分组。 2．样本含量：根据预后因素的多少决定样本例数，一般为因素的5～10倍，至少不能少于40例。 3．明确规定进入随访的时间。 二、设计要点 （二）研究因素 1．研究因素的确立 根据文献或经验，从专业上考虑研究的因素，注意不要罗列全部的可能影响预后的因素，因素过多会增加样本含量。对确立的因素要给予明确的定义。 2．定性指标的量化 回归分析是通过回归方程的建立，反映自变量与因变量之间的数量上的依存关系，所以一切指标均需量化。 （三）资料收集需注意的问题 1．明确规定并记录开始观察的时间。 2．记录每个观察对象的终止观察时间。 3．详细准确地记录每个观察对象终止观察的原因。 4．注明是否截尾数据。 5．尽量减少失访。 三、数据的整理和录入