2012年FDA批准新药简介.pptVIP

商品名： Signifor（Orphan） 上市公司：诺华 给药方式：静脉 适应症：不宜手术的库欣病 背景：库欣病（Cushing’s disease）。Cushing’s disease是垂体促肾上腺皮质激素腺瘤或ACTH细胞增生，分泌过多ACTH，引起肾上腺皮质增生，产生皮质醇增多症，导致一系列物质代谢紊乱和病理变化 特点： Pasireotide抑制ACTH分泌，通过与生长抑素受体结合从而减少皮质醇的分泌。  帕瑞肽（Pasireotide） 商品名： Signifor（Orphan） 上市公司：诺华 给药方式：皮下注射 适应症：治疗短肠综合征（Short Bowel Syndrome）。 背景：肠综合征是指由于严重小肠疾病或外科手术切除大部分小肠导致机体无法正常吸收营养的而引发一系列综合征，多数患者只能依靠全部或部分胃肠外营养（静脉途径）供给获得机体所需的营养成分。但胃肠外营养不仅严重影响患者生存质量，而且还常发生严重并发症，如静脉通道引起的感染等。 特点： 是一种以高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，能结合于肠内分泌细胞上的GLP-2受体，增强肠道血流，抑制胃酸分泌。 替度鲁肽（Teduglutide） 商品名： Juxtapid（Orphan） 上市公司：Aegerion 给药方式：口服 适应症：治疗纯合子家族性高胆固醇血症。 背景：微粒体三酰甘油转移蛋白（microsomal triglyceride transfer protein, MTP），是一种异源二聚体的脂转运蛋白，催化甘油三酯、胆固醇和磷脂酰胆碱的跨膜转运，在肠和肝脏的脂蛋白装配过程中起重要作用。抑制MTP可减少肝脂蛋白的分泌，从而降低血浆胆固醇、脂蛋白和甘油三酯水平。  洛美他派（Lomitapide） 商品名：Sirturo（Orphan） 上市公司：强生 给药方式：口服 适应症：多药耐药性结核病 特点：结核病是由结核分枝杆菌感染引起的，在结核分枝杆菌生存过程中需要自身产生能量以维持细菌的生命，Bedaquiline靶向作用于结核分枝杆菌的ATP合成酶，抑制细菌产能而发挥作用。全世界每年大约有140万人死于结核病，目前现有的治疗方法不能有效抑制耐药菌株，且在过去40年内没有治疗结核病的新方法，Bedaquiline有望成为近40年来首个具有全新作用机制的TB药物。  富马酸贝达喹啉（Bedaquiline） 商品名：Fulyzaq（Priority） 上市公司：Salix Pharmaceuticals 给药方式：口服 适应症：H IV 引起的腹泻 特点：许多使用抗逆转录药物的HIV患者出现腹泻，并且常常导致停药或改用其他药物。这种腹泻不是病毒、细菌、寄生虫感染所致，之前尚无药可治。临床试验证实，每日服用两次Crofelemer，能显著改善患者的腹泻症状。Crofelemer是从秘鲁巴豆（Croton lechleri）的红色提取物，成分复杂。  Crofelemer * * * * * * * * * * * * * * * * * * * * 2012年FDA批准上市新药 2012 年美国 FDA批准了 39 个新药上市， 其中有 33 个新分子实体创 1997 年以来批准数的新高 。 首轮审评通过率将近 80% ，超过往年任何时 候。 首轮通过率高的可能原因包括： ① 药物研发过程中监管者和研发企业之间的沟通更为密切； ② 新药的适应证填补了未满足的疾病需求； ③ 追踪性 （ me-too ）候选药物减少（ 20 个属于首创药物）；批准药物中还有一个值得关注的趋势是治疗罕见疾病的孤儿药的比例上升共批准 13 个孤儿药，同时， 抗肿瘤药物占有相当高的比例 （占33%）。 2012年批准新药 上市新药39个 新分子实体33个 新生物制品6个 抗肿瘤药物 胃肠疾病药物 呼吸系统药物 抗感染药物 心血管药物 神经系统药物 显像剂药物 眼科药物 其它药物 依伐卡托 （ivacaftor ，Kalydeco ） 商品名： Orkambi 上市公司： Vertex 给药方式：口服 适应症：用于 6 岁或 6 岁以上囊性纤维化跨膜传导调节蛋白CFTR）基因存在 G551D 突变的囊性纤维化患者的治疗。 背景：囊性纤维化是一种复杂的遗传性疾病，主要由于 CFTR 基因突变导致多种重要脏器（包括肺）的水、盐转运异常。 特点：是首个直接针对病因治疗囊性纤维化的新型药物，临床试验结果表明，依伐卡托有效改善 CF 患者的肺功能，延缓肺功能恶化。2015销售额13亿美元 托法替尼 （tofacitinib ，Xeljanz ） 商品名： Xeljanz 上市公司： 辉瑞 给药方式：口服(片剂) 适应症：疗成人患者的对甲氨喋