课件：临床医学科研方法学第三讲.ppt

3. 样本含量的估计与I型错误α、功效（1-β）、允许误差（δ）、总体变异度指标（σ）有关。 THE END 小 结 ㈠ 完全随机设计 ㈡ 配对设计 ㈢ 配伍组设计 ㈣ 交叉设计 （六）析因设计 第四章 常见医学实验设计方法 ㈤ 盲法设计 ㈠完全随机设计(completely random design) 完全随机设计是将实验对象随机分配至两个或多个处理组去进行实验观察，又称单因素设计、成组设计。 ???? ㈠完全随机设计(completely random design) ㈡ 配对设计 (paired design) 又称配伍组设计。相当于配对的扩展，即将几个受试对象按一定条件配成区组，再将每一区组的受试对象随机分配到各个处理组中。 ㈢随机区组设计(randomized block design) A 接受甲处理 实验对象→配成区组→随机分配区组中 B 接受乙处理 C 接受丙处理 D 接受丁处理 配伍组设计 统计分析方法 ——方差分析；秩和检验 ㈣交叉设计（cross-over design） 交叉设计（cross-over design） 交叉设计（cross-over design） 在临床试验中，研究者或受试者均可给实验效应带来影响，造成偏倚（bias） 。 ㈤盲法设计（blindness design） 单盲法是让受试者不知道自已接受何种处理； 双盲法是受试者和实验者都不知受试者接受何种处理。 安慰剂常与双盲法配合使用，它是清除安慰作用的一种有效方法。保密是盲法的关键。 （六）析因设计 析因设计是将多个实验因素的各水平进行组合，对各种可能的组合都进行实验。 析因设计 作用： 1）分析每个实验因素的不同水平之间有无差别（主效应）； 2）分析各因素之间是否存在交互作用 a*b——一阶交互作用 a*b*c——二阶交互作用； 3）寻求最佳组合； 4）实验次数少。 临床试验设计 临床试验 (clinical trial)的研究对象是人，是在人群中通过干预(intervention)进行比较，确定某项治疗（病人）或预防（健康人）措施的效果与价值，属于前瞻性研究。 由于试验是以人为受试对象，个体差异很大。疾病的转归不但受自身发展规律的支配，而且受许多因素影响。因此临床试验的设计要求更为严格，统计分析技术也有其特点。 （一）新药临床试验的分期 I期临床试验：志愿者，初步临床药理学与人体安全性评价实验。 Ⅱ期临床试验是采用盲法随机对照的小范围临床试验，进一步评价新药的有效性与安全性。一般应成立专门的委员会或小组，对各实验点执行情况实施质量监控。 Ⅲ期临床试验是扩大的多中心临床试验。应遵守盲法随机对照的原则，进一步评价新药的有效性与安全性。 Ⅳ期临床试验为上市后的监测。在广泛使用的条件下，考察疗效和不良反应，应注意罕见的不良反应。 一般所谓临床试验是指II、III期临床试验。 （二）试验中的安慰剂对照与盲法 安慰剂对照(placebo control)：对照组采用一种无药理作用的物质,可以称它为“假药”,但其剂型或处置上不能为受试者识别,称之为安慰剂。目的消除病人心理作用。 （二）试验中的安慰剂对照与盲法 盲法(blind)。特别在临床试验中，对主观指标的测量更为重要，它能避免受试者与研究者的心理或精神因素对药物疗效的影响。除某些不宜设盲的试验如外科手术、引起生活方式改变等干预试验外，一般均应采用盲法。 有时有的病人在中途发生病情变化，急需了解所给予的药物种类，以便即时采取对策。故还须准备有中途揭盲的措施。一个试验揭盲不易太多。 （三）多中心临床试验 多中心临床试验(multicenter clinical trial)是指由一个医疗单位总负责、多个单位合作、按统一试验方案同时进行的临床试验。 多中心试验优点：短时间,范围广,代表性。 多中心试验必须在统一组织领导下，执行一个共同制定的研究设计方案，并依此指导整个试验。 （四）伦理学要求 由于临床试验的对象是人，属于人体实验范畴，因此必须遵守伦理道德准则，以切实保护受试者权益。新药在动物实验转移至人体试验时，不可避免地要对药物可能出现的不良反应冒一定风险。这时必须确保受试病人安全。 后面内容直接删除就行 资料可以编辑修改使用 资料可以编辑修改使用 主要