基因诊断和基因治疗.pptVIP

. * * 其乐融融的三口之家已不复存在 * 基因治疗的基本策略 基因干预 定义：采用特定的方式抑制某个基因的表达，或者通过破坏某个基因的结构而使之不能表达，以达到治疗疾病的目的。（区别于抗生素的基因水平调节） 基因治疗的基本策略 “自杀基因” 定义：自杀基因又称前体药物酶转化基因，这种基因导入受体细胞后可产生一种酶，它可将原来无细胞毒性或低毒药物前体转化为细胞毒性物质，将细胞本身杀死，这种基因被称为“自杀基因”，可以通过整合位点等选择目标细胞。 基因治疗的基本策略 免疫基因治疗 定义：通过将抗癌免疫增强细胞因子或MHC基因导入肿瘤组织，以增强肿瘤微环境中的抗癌免疫反应。 耐药基因治疗 定义：化疗过程中， 把产生抗药物毒性的基因导入患者体内，从而使患者能耐受更大剂量的化疗。 基因治疗的基本方法 治疗性基因的获得 在了解疾病发生的分子机制基础上， 选择对疾病有治疗作用的特定基因。 如，对单基因缺陷遗传病，可用野生型（非突变）基因即可用于治疗； 对于肿瘤，最好选择某些与该类肿瘤密切相关的癌基因或抑癌基因用于基因治疗。 治疗性基因的获得有赖对疾病病因和病理机制的深入研究 基因治疗的基本方法 基因载体的选择 基因治疗关键步骤之一，是将治疗基因高效转移入患者体内、并能调控其适度表达。 常用的载体有两类：病毒载体和非病毒载体。 病毒载体：逆转录病毒载体， 腺病毒载体，