课件：癌症化疗新的疗效评价标准.ppt

* * * 扬州市中医院肿瘤诊疗中心 高 鹏 一、抗癌药物的疗效评价的目的 (1)在早期临床试验中，客观肿瘤疗效是试验药物或方案的预期目的，其结果是决定该药物或方案是否值得进一步研究的依据，体现在II期临床研究中。 (2)在许多临床试验中，对于某一病种的特殊病人群体，是否获益是该试验的预期目的，这些临床试验常常需要随机对照或历史对照。在这种情况下，预期客观肿瘤疗效常用临床获益的其它方法代替最终研究目的 ( End points )，如: 到死亡时间 (Time to death、TTD)、 到进展时间 ( Time to progression、TTP )、 生存、无进展生存 (Progression-free survival、PFS ) 生存质量 ( Quality of life )的症状控制。 (3)肿瘤疗效是临床医生、病人继续治疗和研究项目是否继续进行的依据。 二、 WHO实体瘤的疗效评价标准 1979年WHO 实体瘤双径测量的疗效评价标准。 1、可测量病灶： 疗效 肿块两个最大垂直径乘积变化 CR 全部病灶消失维持4周 PR 缩小50%以上维持4周 NC 非PR/PD PD 增加25%或出现新病变 2、不可测量病灶： CR：所有症状、体征完全消失至少4周。 PR：肿瘤大小估计减少≥50%至少4周。 NC：病情无变化至少4周，肿瘤大小估计 增大不到25%，减少不到50%。 PD：有新病灶出现或原有病变估计增大≥ 25%。 WHO标准存在的问题 (1) 由WHO确定可评价的和可测量大小病灶的改变混为一体，来判断疗效在各研究组间各不相同。 (2) 最小病灶的大小及病灶的数量亦无明确的规定。 (3) PD的定义在涉及单个病灶还是全部肿瘤 ( 可测量肿瘤病灶的总和 )不明确。 (4) 新的诊断病变范围的影像学方法，如CT和MRI己被广泛的应用。 因此，多年来造成了对于单个药物、联合化疗方案及治疗方法各研究组之间疗效评价存在差异而难以比较，往往导致不正确的结论。 1994年EORTC ( European Organization for Research and Treatment of Cancer )、美国NCI ( National Cancer Institute ) 和加拿大NCI在回顾普遍使用的WHO疗效评价的基础上，进行了充分的交流和讨论，以后又相继的召开了多次会议，讨论和完成尚未解决的问题，直至1998年10月在包括学术界、企业、官方当局的会议上取得了一致的意见。在WHO疗效评价标准的基础上进行了必要的修改和补充，采用简易精确的单径测量代替传统的双径测量方法，保留了WHO标准中的CP、PR、SD、PD。RECIST首次在1999年美国的ASCO会议上介绍，并于同年的JNCI杂志上正式发表。 三、EORTC新标准 1. 肿瘤病灶的测量 (1) 肿瘤病灶基线的定义 肿瘤病灶基线分为可测量病灶和不可测量病灶： 可测量病灶( 至少有一个可测量病灶 )：用常规技术，病灶直径长度20mm或螺旋CT10mm的可以精确测量的病灶。 不可测量病灶：所有其它病变 (包括小病灶即常规技术长径 20mm或螺旋CT 10mm ) 包括骨病灶、脑膜病变、腹水、胸水、心包积液、炎症乳腺癌、皮肤或肺的癌性淋巴管炎、影像学不能确诊和随诊的腹部肿块和囊性病灶。 (2) 测量方法 基线和随诊应用同样的技术和方法评估病灶。 (a) 临床表浅病灶如可扪及的淋巴结 或皮肤结节可作为可测量病灶，皮肤病灶应用有标尺大小的彩色照片。 (b) 胸部X片：有清晰明确的病灶可作为可测量病灶，但最好用CT扫描。 (c) CT和MRI：对于判断可 测量的目标病灶评价疗效，CT和MRI是目前最好的并可重复随诊的方法。 对于胸、腹、和盆腔，CT和MRI用10mm或更薄的层面扫描，螺旋CT用5mm层面连续扫描。 而头颈部及特殊部位要用特殊的方案。 (d) 超声检查：当研究的End poinst是客观肿瘤疗效时，超声波不能用于测量肿瘤病灶，仅可用于测量表浅可扪及的淋巴结、皮下结节和甲状腺结节，亦可用于确认临床查体后浅表病灶的完全消失。 (e) 内窥镜和腹腔镜：作为客观肿瘤疗效评价至今尚未广泛充分的应用，仅在有争议的病灶或有明确验证目的高水平的研究中心中应用。这种方法取得的活检标本可证实病理组织上的CR。 (f) 肿瘤标志物：不能单独应