美国罕见病药物研发激励政策概述及对我国的启示.PDFVIP

中国药物警戒第15卷第6期 2018年6月 June,2018,Vol.15,No.6 美国罕见病药物研发激励政策概述及对我国的启示 李丹 （国家食品药品监督管理总局药品审评中心，北京 100022） 通过分析美国罕见病药物研发激励政策概况，为完善建立中国罕见病药物研发政策提供参考。 从 罕见病立法、罕见病官方定义界定、罕见病药物研发激励措施等方面比较了中美两国之间的差别，指出中国罕见病 药物研发激励政策的不足之处并提出了针对性的建议。 美国对罕见病有明确的官方定义，在世界上首先通过 立法鼓励罕见病药物研发，通过政府资助研发项目、加快审批途径等激励政策和措施，极大地提高了罕见病药物上 市数量，改善了罕见病患者的用药状况。我国虽对罕见病药物研发政策进行了探索，但目前尚无罕见病的官方定义， 同时缺乏罕见病药物研发激励措施，罕见病药物可及性有待进一步提高。 我国应借鉴国外先进经验，进一步建 立完善罕见病药物研发激励政策，保障罕见病患者用药合法权益。 罕见病药物；美国；药物研发；激励政策