12实验的设计.ppt

实验研究与设计 基本内容 实验研究概况 实验设计要素 实验设计原则 几种常用的实验设计方法 实验研究概况 实验研究：是指在对实验对象的研究中加入了人为的实验因素（处理因素），观察其对研究对象的影响（实验效应或结果）。 实验研究的特点 主动性 ： 　　人为设置的处理因素，主动地观察。 随机性： 　　受试对象被分到各组的机会均等。 实验研究的分类 动物试验（animal experiment） 临床试验（clinical trail） 社区干预试验（community intervention trail） 　　类实验研究（Quasi－experimental study） 半实验研究（semi－ experimental study） 临床实验分期 I期：导入试验 证明药物的疗效、安全性、耐受性等。 小规模、志愿者。 II期：正式治疗试验 评价药物的效果和安全性。 随机对照实验(Randomized controlled trail，RCT)。 临床实验分期 III期：多中心临床试验（multi－center clinical trails） 进一步对药物的效果和安全性进行评价 随机对照试验 IV期：后期评价 评价药物的效果和安全性、特别是不良反应。 大规模、药物上市后两年内。 实验设计的基本要素 处理因素（factor，treatment） 受试对象（subject） 实验效应（effect，outcome） 处理因素（factor，treatment） 精选处理因素 主要因素：水平（level） 非处理因素： 混杂因素（confounder） 对实验结果有影响的因素 各组间应尽可能相同或相近 处理因素标准化：处理因素在整个试验的过程中保持不变。 受试对象（subject） 类型： 动物 人： 门诊病人 住院病人 志愿者 受试对象（subject） 选择标准 反应灵敏、稳定 诊断标准 纳入标准（inclusion criteria） 排除标准（exclusion criteria） 注意： 样本的纯化：保证同质性 中途退出：失访 实验效应（effects，outcome） 指标选择 灵敏度、精确性、客观性、特异性 提高指标的特异性 主观指标的应用：QOL 指标测定 仪器 受试者回答或试验者判断 指标观察中可能产生的偏性 来自于受试者或观察者的偏性： 医生的倾向： 病人的倾向： 病人的遵从性（compliance）： 解决办法：盲法（blind method） 系统误差：仪器、设备、试剂、药物、测定者等 非系统误差： 实验设计的基本原则 对照原则（control） 随机原则（randomization） 均衡原则（balance） 重复原则（replication） 对照 control 对照原则：有对照，对照充分，均衡 对照形式： 空白对照（blank control） 安慰剂对照（placebo control） 实验对照（experimental control） 自身对照（self control） 标准对照（standard control） 对照 control 历史对照（historical control） 相互对照（mutual control） 对照中常见错误： 无对照 对照不当 重复 replication 意义： 重复原则：样本例数、重复次数 样本含量估计： 经验法估计 公式法反求例数 估计参数的样本含量估计 假设检验的样本含量估计 均衡 (balance) 含义： 各组间除处理因素以外，非处理因素尽量一致。 均衡方法： 随机化是实现均衡性的重要手段 有一定的样本含量 均衡 (balance) 分层均衡法 交叉均衡法 不平衡指数最小分配法：序贯平衡 常见问题： 选择性偏倚 实施偏倚 随机化 randomization 目的：使各组的非处理因素相同 随机原则：机会均等 随机抽样： 随机分组：使各组的非处理因素均衡 随机方法： － 抽签法 样本例数的估计 假设检验的样本含量估计所需条件： 所比较的两总体间的差值 总体的标准差 第一类错误的概率 检验效能 其它：抽样方法、资源的限制 临床实验研究的伦理学问题 药物或治疗方法的安全性和有效性 知情同意 随时退出 保密性 及时终止有害或较差的治疗方法 紧急信件（emergency letter） 常用的实验设计方法 完全随机设计（成组设计） 配对设计 交叉设计 配伍组设计 拉丁方设计 析因设计 正交设计 序贯实验 完全随机设计（成组设计）Completely