基因失活(gene inactivation):利用反义技术能特异地封闭基因表达特性,抑制一些有害基因的表达,已达到治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或肽核酸等抑制一些癌基因的表达,抑制肿瘤细胞的增殖,诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞的耐药基因的表达,增加化疗效果。 免疫调节(immune adjustment):将抗体、抗原或细胞因子的基因导入疾人体内,改变病人免疫状态,达到预防和治疗疾病的目的。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内,提高病人IL-2的水平,激活体内免疫系统的抗肿瘤活性,达到防治肿瘤复发的目的。 其它:增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性:采用给予前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损用力。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因,然后给予病人无毒性GCV药物,由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物。因而肿瘤细胞被杀死,而对正常细胞无影响。 一些常见疾病的治疗策略: --隐性遗传病 --用正常基因置换致病基因而达到完全校正 --导入正常基因序列以达到暂时性校正 --显性遗传病 --用正常基因置换致病基因而达到完全校正 --使有害基因失活而达到暂时性校正 --在某些情况下可导入正常基因加以校正 --肿瘤 --杀伤肿瘤细胞(如利用自杀基因,激活
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