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生物制药技术 蔡谨，676417） Caij@zju.edu.cn 浙江大学玉泉校区教十5212室 Chapter 5 Gene Medicine (gene therapy) 基因药物： 将具有治疗作用的基因重组进真核表达载体，直接转移到人体细胞，表达出具有治疗作用的蛋白质和多肽，从而达到治疗作用的新方法。 The application of genetic principles in the treatment of human disease By introduction of genetic material into target cells in order to counteract the effect of a disease gene or introduce a new function “You may never have to purify a protein, or manufacture a drug, you just have to make the vector and get into the patient. Why bother marketing it? You can just let the cell do it.” Prof. Jum Wilsome, 美国基因治疗中心主任 分类 生殖细胞基因治疗 （germline gene therapy） 生殖细胞或早期胚胎细胞 体细胞基因治疗(somatic-cell gene therapy) 体细胞 体细胞基因治疗始终需要考虑的问题 基因转移的效率 治疗的特异性 基因表达的持久性及其调节 治疗的毒副作用 什么疾病 什么基因 什么载体 什么靶器官和靶细胞 什么基因导入方法 Gene Correction - Chimeraplasty 治疗方式 矫正性基因治疗 基因置换（gene replacement） 基因矫正 (gene correction) 基因增强 (gene augmentation) 调控性基因治疗 调控基因的表达来达到改善疾病的目的 （1）反义技术 A） 反义基因到载体，耙细胞到反义RNA，封闭 mRNA的翻译 B) 合成反义寡聚脱氧核苷酸，化学修饰导入体内，胞吞与DNA结合形成核苷酸三聚体，与转录因子结合，转录不能启动；或与mRNA结合形成RNA-DNA杂链，影响基因的表达。 C）核酶 具有催化作用的RNA分子，能催化切割降解异常表达基因的RNA分子，已经设计出特殊的核酶。 （2）通过其他基因的代偿作用弥补缺陷基因的功能。 四. 基因转移体系 若干相关术语： Transfection 转染 ：过去：将病毒DNA或RNA 转入细胞。 现在：将外源DNA转入动物细胞。 DNA Transfer 转移：基因导入或转移广义的概念。 Transduction 转导：噬菌体介导的细菌之间的基 因 转移。 Transformation 转化：将裸DNA或质粒导入原核 和真核细胞。 转移途径 1） ex vivo 法，体外途径。 体外基因导入人体细胞，再将细胞植入人体。 经典，安全，效果较易控制，对基因转移效率 要 求不高，但步骤多，复杂，难度大。 2) in vivo法，体内途径。 将含治疗基因的重组载体直接植入体内。 操作简单，容易推广，但对基因转移技术要求高。 基因治疗过程中的基因转移方法 Viral vectors Non-viral vectors Physical methods 目前最有效的是病毒载体，但
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