防治性研究的循证评价.ppt

第十章防治性研究证据的循证评价 要 求 掌握循证防治的步骤 掌握防治性研究的评价 熟悉了解防治性研究证据循证评价的意义 内 容 概述 循证防治的步骤 问题的提出 证据的检索 证据的评价 证据的应用 治疗性系统评价证据的评价 一、概述 防治性研究：医学实践中以人为研究对象，将研究对象随机分为实验组和对照组，实验组接受实验措施，对照组接受对照措施，随访观察一定时间，然后比较两组的某些结局或效应的差异，进而对干预措施的效果做出客观评价的一类方法 防治性研究评价的意义 BMJ编辑的Clinical Evidence统计分析报导全球顶级临床医学研究文献中真正有肯定价值的不足15% 因此，对防治性研究证据进行严格和科学的评价，探索客观、真实、有效的防治效果，对提高临床治疗水平，对实践循证医学具有重要意义 人体外研究的基础医学研究结果再漂亮，未经临床治疗性研究证实之前，是不允许直接用于临床患者治疗的 治疗性研究的特点 以患者为研究对象 必须设立对照组 有人为干预措施 是一种特殊的前瞻性研究 治疗性研究方案的种类 1、实验性研究 随机对照试验（randomized control trials, RCTs：目前公认的治疗性研究设计的首选方案） 单病例随机对照试验（N of 1 RCTs） 析因设计试验（factorial design trial） 交叉对照试验（cross-over design, COD） 自身前后对照试验（self before-after control study） 序贯试验(sequential trial) 多中心临床试验（multi-center clinical trail） 非随机对照试验（non-randomized control trail, NRCTs） 历史对照试验（historical control trials, HCTs） 2.非实验性研究方案 鉴于尊重患者选择权利和医德的原则，某些特殊的医疗环境下，可设计非试验性的研究方案，同时可以达到研究的目的，代表方法为cohort study和case-control study 3.其他分类方法 按设计：平行设计、交叉设计、析因设计和序贯设计等； 按对照形式：安慰剂对照、标准对照、空白对照、交叉对照等 按随机化方法：个体随机、整群随机； 按是否同时实施干预措施：阶梯设计、推迟起点设计； 开展治疗性研究的基本条件 新药（或疗法）要有充分的科学依据和遵守伦理学的要求和规范 凡涉及人体的生物医学试验，必须遵循科学的原则，应建立在足够的实验室和动物实验及科学文献认识的基础之上 ——赫尔辛基宣言 要有明确的治疗目标:临床治愈、预防复发或并发症、缓解症状、维持功能及改善生存质量 从不同的药物中筛选最新有效的药物或措施进行疗效研究，这样可避免无效或无价值的重复试验 要确定反映最佳疗效的终点指标 终点指标代表疾病的最终结局 中间指标是指疾病发展变化过程中的一些结果，如某些药物在治疗乙型肝炎期间转氨酶水平的变化 主要内容 治疗性研究的相关知识 循证防治的步骤 问题的提出 证据的检索 证据的评价 证据的应用 治疗性系统评价证据的评价 二、循证防治的步骤 问题的提出 证据的检索 证据的评价 证据的应用 1.问题的提出（PICO式问题） 病案 患者，男性，53岁，公司经理，吸烟（20-40支/天），爱好饮酒。经常出差，工作应酬多，精神压力大，无运动习惯，最近2年体重明显增加。 其父亲、哥哥均在60岁前诊断有“2型糖尿病”，母亲50岁患高血压，65岁时死于脑卒中。 PE：体重92kg，腰围102cm，BMI 32，血压128/80mmHg，静息时心率88bmp，有腹型肥胖，空腹血糖5.8mmol/l，血肌酐141mmol/l。 医生：糖尿病高危人群，建议饮食控制及体育锻炼来降低糖尿病风险。 患者:父亲长期锻炼还是在52岁时得了糖尿病，饮食控制无法办到，又没时间锻炼，如何用药物进行糖尿病的预防？ 2. 证据的检索 3、防治性研究证据的评价 1、防治性证据的真实性评价 是否为真正的随机对照试验 是否报告了全部研究结果，研究对象随访时间是否足够长？纳入对象是否全部完成了所有治疗？ ①是否为真正的RCT 1）研究对象是否随机分配？是否隐藏了随机分配方案？ 患者是否真正随机分配是决定治疗性研究科学性最关键的问题 是否设立对照组：“对照组” 除不接受被研究的某项疗法外，其他方面都应与试验组相同 是否采取随机化分配方案：保证组间的可比性 是否实现随机化分配隐藏（concealment）：参与研究的所有人员：研究人员、医生与研究对象等均不知道随机化分组的顺序，研究者只按随机化设计的顺序号纳入患者，执行者不知道患者将接受何种治