干细胞的发展前景-张辙.ppt

胚胎干细胞的发展前景 1. 探讨胚胎发育的调控机制 2. 临床治疗：组织、器官的修复 3. 建立药物筛选和研究平台 4. 动物克隆及改良：杂交、快速繁殖 5. 转基因动物研究 成体干细胞、iPS细胞的发展前景 1. 探讨细胞核重编程机制 2. 临床治疗：骨髓移植、组织器官的修复 3. 建立药物筛选和研究平台 4. 基因治疗载体:重症免疫缺陷、遗传病等 总结我国干细胞产业的现状 1. 与国外差距不算大 大家起步都晚，而且前几年美国限制干细胞研究，很多专家都找中国企业或研究机构合作，经过十几年的发展，我国干细胞整体上已排名世界前十。 2. 技术未成熟，商业化程度低 国际上已经批准的干细胞药物有8种，包括加拿大和新西兰批准的治疗儿童急性移植物抗宿主病的Prochymal、韩国批准的治疗关节炎和关节软骨并的Cartistem等等。而中国还没有推出自己的干细胞药物。 3. 灰色地带，行业不规范 例如一直为国内外媒体经常提及的国内某公司进行了涉及脑瘫、脑梗死、II型糖尿病、脊髓损伤、肌肉萎缩性脊髓侧索硬化症等20多种疾病的“神经干细胞移植”治疗。这类治疗的真实性值得怀疑，这类治疗实施过程中也没有得到国家的正式审批，属于不规范的灰色地带。 当然，还有胚胎干细胞的来源，你懂得。。。 4. 市场需求大，前景广阔 研究报告认为，中国干细胞产业已经形成了从上游存储到下游临床应用的完整产业链，预计未来5年干细胞产业收入将会从目前的20亿增长到300亿，年均增长率达170%。 名词解释 干细胞（英语：Stem cell）：在细胞的分化过程中，细胞往往由于高度分化而完全失去了再分裂的能力，最终会衰老死亡。机体在发展适应过程中，为了弥补这一不足，保留了一部分未分化的原始细胞。 干细胞存在所有的多细胞组织里，能经过有丝分裂和分化形成多种特化细胞，而且还能利用自我更新来提供更多干细胞。 干细胞的分类 自然情况下的干细胞,可分为2类： 1. 胚胎干细胞：来自囊胚的内细胞团。 人类的胚胎干细胞一般在受精卵受精后， 第四至五日分化形成，由50-100个细胞组成。 我个人比较反对这种违背人性的研究。 2. 成体干细胞：来自各式各样的组织。 骨髓的造血干细胞：能制造出有正常功能的血细胞。 脐带间充质干细胞：能分化成骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、肝、内皮和心肌等组织。 干细胞的分类 通过人工手段，诱导基因重编程，可导致体细胞去分化，再使其转化为具有多向分化潜能干细胞： 优点：分化能力强、基本不涉及伦理道德，是研究潮流。 1. iPS细胞：通过导入外源基因，多为致癌性。 如：Oct-3/4、Sox2、c-Myc、Lin28。 需要改进：清除外源基因、质粒介导、小分子替代等。 2. STAP细胞：通过环境刺激，如酸、碱、机械损伤、热、旱（渴）等。 比较安全、快速，但在明面上，还没有突破性的进展。 2014年 /おぼかた はるこ造假: 制备STAP细胞的方法。 Stem cell discovery timeline 首例骨髓移植手术 在人的脐带中发现干细胞 证明骨髓中有干细胞 从鼠的胚囊中分离出干细胞 脐带血用于治疗范可尼贫血 克隆多莉羊 从人类的近亲身上分离出干细胞 1998年后，由于诱导干细胞技术上的突破以及某些国家在现行政策上的放行，使得干细胞研究突飞猛进。 以前是尝试研究iPS细胞，带有争议地使用胚胎干细胞。 现在是大力研究iPS细胞和STAP细胞。 数据截止至2012年 干细胞主要临床应用截止至2014年 一次肝脏移植手术需要50万到70万元，手术后还要负担每年10万元左右的免疫药物治疗费用。而采用干细胞移植手术，只需花费3万元左右，且术后不需要免疫药物治疗。 已经上市的干细胞治疗产品截止至2013年 国家 年份 商品名／公司 来源 适应症 欧洲EMA 2009.10. ChondroCelect (比利时TiGenix公司) 自体软骨细胞 膝关节软骨缺损 美国FDA 2009.12. Prochymal (美国Osiris公司) 人异基因骨髓间充质干细胞 GvHD和Crohn病 澳洲TGA 2010.07. MPC（Mesoblast公司） 自体间质前体细胞产品 骨修复 韩国FDA 2011.07. Hearticellgram-AMI(FCB-Pharmicell公司) 自体骨髓间充质干细胞 急性心梗 美国FDA 2011.11. Hemacord(