新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求.pdfVIP

新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求 1995年11月 美国FDA发布 2009年6月 药审中心组织翻译 诺华制药有限公司翻译 北核协会审核 药审中心最终核准 目 录 I. 引言1 II. 现行要求与操作规范2 III. 现行新药临床申请法规的解释2 A. 封面（FDA格式-1571 ）[21 CFR 312.23 （a ）（1）]:2 B. 目录[21 CFR 312.23 （a ）（2 ）]: 2 C. 介绍性声明与整体研究方案 [21 CFR 312.23 （a ）（3 ）] ：2 D. 研究者手册 [21 CFR 312.23 （a ）（5 ）]:2 E. 方案 [21 CFR 312.23 （a ）（6 ）]: 2 F. 化学、生产和控制信息 [21 CFR 312.23 （a ）（7 ）]:3 G. 药理学和毒理学信息 [21 CFR 312.23 （a ）（8 ）] ：6 H. 研究药物既往在人体中使用的经验 [21 CFR 312.23 （a ）（9 ）] ：9 I. 21 CFR 312.23 （a ）（10）、（11）（b ）、（c ）、（d ）（e ）：10 新药Ⅰ期临床试验申报资料的内容及格式要求 I. 引言 随着近期FDA成功实现《1992年处方药付费法》（PDUFA ）审评行动的目标，使得 从递交上市注册申请至批准上市的平均时间和中位时间均显著缩短。FDA 已将注意力转 移至如何提高药品开发过程中其它部分的效率，同时保证这种效率的提高不得以牺牲美 国人所期望获得的、具备长期安全性和有效性药品的标准为代价。其中有一个IND法规 特别值得关注，即关于在人体中开始进行药物试验的法规（即Ⅰ期试验），自McMahon 行动会议以来，对此课题已经进行了两年多的积极讨论，并且吸纳了各方不同层次的意 见。 本指导原则阐述了在美国将研究药品（包括已进行结构确证的治疗性生物工程类产 品）开始用于人体研究时，所需要提供的数据和在21 CFR 312.22和312.23 中需要报告的 1 数据 。现有法规对IND 申报资料中要求提交的各数据数量和程度给予了很大的灵活性， 其中大部分取决于所处于的研究阶段和需要进行的特殊人体试验。但是这种灵活性程度 在某些状况中却并不是值得赞赏的，因此，FDA认为将申报资料的要求加以分类，在满 足向FDA提供评估拟进行Ⅰ期研究所需要的安全性数据的同时，增加透明度、减少模糊 性和不一致性、减少递交资料的数量，将有助于加速新药批准进入临床试验的时间。如 果遵照本指导原则，那么IND 的1期临床研究递交的资料通常应以不超过两至三英寸、三 英寸的带3个环的活页夹（“文件夹”）进行装订。 需要澄清的最重要两点是：1）明确愿意接收毒理学检查结果的汇总总结报告，其 根据对已完成动物研究，但未经稽查的毒理学报告草案而撰写，旨在对人体研究提供初 步支持；2 ）适合1期临床试验研究用样品的生产质控数据。对于本指导原则未覆盖的产 品，应查询其它F