基因治疗 的课件学习.ppt

第八节 基因治疗与基因诊断 一、基因治疗的概念 ◆基因治疗（gene therapy）——就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。 Naked DNA Target Cell Therapeutic Protein AAV Retrovirus/Lentivirus Adenovirus Nucleus Gene Therapy Principles 原位修复(基因修复）：对有缺陷的基因在原来位置上进行修复，使该基因恢复正常 基因替代疗法：治疗策略是切除发生缺陷的基因，再转入有功能的正常 基因增强：将目的基因导入靶细胞，目的基因的表达产物可以补偿缺陷细胞的功能 基因抑制：导入外源基因以抑制原有的基因，目的在于阻断有害基因的表达 二、基因治疗的策略 基因治疗的前景分析 基因治疗：降低成本 理论上所有治疗基因（包括非分泌蛋白）均可开展基因治疗 基因治疗：技术上难度大，有效性和安全性要求高 基因治疗：仅10余年历史，技术不够成熟，风险大 三、基因治疗的两大途径 1．体细胞基因治疗：把外源基因导入患者的体细胞，以治疗或预防基因接纳者个人的疾病，只有特定的个体受益，但不能遗传给后代。 2．种系细胞的基因治疗：在生殖细胞（精子、卵子或未分化的受精卵）中引入正常基因或修复缺陷基因以校正遗传缺陷。引入的外源基因（整合到基因组）能遗传给后代。 优点