现场试验.ppt

一、基本概念和用途 基本概念：是在某一社区或现场环境下进行的以未患某种疾病的易感者为研究对象的一种流行病学实验。 按照所接受干预措施的基本单位不同分为： ▲ 个体试验 ▲ 社区试验 ⒈ 个体试验（individual trial）① 概念：以未患病的易感者的一个有代表性样本为研究对 象，按随机化原则分成实验组和对照组，然后给实验组 （以个人为基本单位）施加干预因素（疫苗、预防性药 物或措施等），而对照组不给这些措施（或给予安慰剂 等），观察并评价研究效应（如发病、死亡等）出现的 情况，从而评价干预因素与疾病之间的关系。 ⒈ 个体试验（individual trial）② 用途：个体试验常用于预防性措施，包括预防接种、药物预防等效果的评价。 例如：① 大剂量维生素C预防普通感冒的研究 ② 母亲HBsAg阳性的婴儿中接种乙肝疫苗预防乙 型肝炎病毒感染的试验 ⒉ 社区试验（community trial）① 概念：是以未患所研究疾病的人群为单位进行研究，也称 社区干预试验，它与个体试验的区别在于干预因素针对的 基本单位不同。 这基本单位是某一社区，也可以是某一人群的一个亚 群，应选择基本条件比较相近的社区作为研究现场，进行 基线调查，然后分组确定实验组（某一人群）给予干预措 施，对照组（某一人群）不给干预措施，进行干预的监 测，随访观察比较两组人群效应出现的情况和差异。 ⒉ 社区试验（community trial）② 用途：社区干预试验多用于预防性措施的评价，有时也可 以进行病因验证。例如： ① 对某一社区的人群通过各种方式进行戒烟的健康教 育，观察健康教育的效果。 ② 将碘统一添加到食用盐中，然后分发给研究地区的 居民食用，以评价食盐加碘预防地方性甲状腺肿的效果 二、设计和实施 ⒈ 明确研究目的 ⒉ 研究对象的选择 ⒊ 样本含量的估计 ⒋ 试验现场的确定 ⒌ 遵循随机化、对照、重复与盲法原则 ⒍ 确定试验观察的期限 ⒎ 选定研究结局指标 ⒏ 研究对象的随访和资料收集 ⒈ 明确研究目的 现场试验研究可以对某种预防性措施的效果进行评价，也可以进行病因验证。 通常一次研究只能解决一个问题，要明确通过该研究要解决什么问题？达到什么要求？ ⒉ 研究对象的选择 在现场试验中以未患所要研究疾病但又是该病的易感 者作为研究对象（包括试验组和对照组）。主要原则有： ① 选择对干预措施有效的人群 ② 选择预期发病率较高的人群 ③ 选择干预因素对其不产生有害作用的人群 ④ 选择依从性较高并能坚持试验的人群 ⑤ 选择目标人群中有代表性的人群 ⒊ 样本含量的估计 ① 效应为定量资料时实验组和对照组的样本量估计公式： n = 2(Zα+Zβ)2σ2/ d2 注：σ为估计的标准差；d为估计的实验组和对照组均值之差；Zα为α（研究要求的显著性水平）下的标准正态离差；Zβ为β（1-β为研究要求的检验效能或把握度）下的标准正态离差。α常为0.05或0.01；一般要求1-β在0.8以上（即β大多为0.1或0.2）；Zα和Zβ可查表。 ⒊ 样本含量的估计 ② 效应为定性资料时实验组和对照组的样本量估计公式： n=[ Zα√2P(1-P)+ Zβ√P1(1-P1)+P2(1-P2)]2/(P1-P2)2 注：P1为对照组效应发生率；P2为试验组效应发生率；P=(P1+P2)/2；Zα为α（研究要求的显著性水平）下的标准正态离差；Zβ为β（1-β为研究要求的检验效能或把握度）下的标准正态离差。 ⒋ 试验现场的确定 所选的的社区包括实验区和对照区，要注意两者在人口、社会、 经济、种族构成、自然条件以及疾病因素等方面的可比性。 通常应考虑以下几个方面： ① 该地区人口相对比较稳定，流动性小，且有足够数量的研究人群，使试验能顺利进行 ② 该地区有较高而稳定的所研究疾病的发病率，以期在研究结束时有足够的发病人数，从而得到有效的统计分析 ③ 该地区应该在近期内没有经历某疾病的爆发或流行 ④ 该地区有较好的医疗卫生条件，卫生防疫机构比较健全 ⑤ 该地区领导重视并支持，群众愿意接受 ⒌ 遵循随机化、对照、重复与盲法原则 随机化抽样和分组、设立对照、重复与盲法观察四大原则在现场试验中应得到最佳体现。 （详见RCT的基本原则问题） ⒍ 确定试验观察的期限 从给予干预因素到效应