干细胞临床应用.doc

临床应用篇 1.什么是人体 干细胞移植技术？ 　　人体干细胞移植技术是指将患者或者他人具有生理活性的各种干细胞移植给患者以修复患者体内坏死细胞与组织或使其再生从而达到治疗疾病的目的。最成熟的 干细胞治疗方式是造血 干细胞移植，间充质干细胞是最有可能成为继造血干细胞之后，进入广泛临床应用的成体干细胞。目前，美国食品药物监督管理局已经批准了间充质 干细胞治疗的Ⅲ期临床试验。从第Ⅰ和Ⅱ期临床试验中，人们证实了间充质 干细胞治疗的安全性，并在部分病例中观察到这种治疗手段的有效性 2.干细胞为什么能治疗疾病? 疾病发生的原理是细胞或组织变性、死亡，功能减弱或丧失，从而出现疾病。干细胞具有能够分裂增殖和向多种细胞分化的生物学特性及能力。所以，通过干细胞移植来替代、修复患者损失的细胞，恢复细胞组织功能，达到治疗疾病的目标。 3.干细胞治疗疾病的优势有哪些？ 　　从理论上说，应用干细胞技术能治疗神经系统、循环系统等多种系统的各种疾病，且较很多传统治疗方法具有无可比拟的优点：　　（1）传统疗法认为是“不治之症”的疾病，又有了新的疗法和新的希望。（2）安全：低毒性（或无毒性）；（3）治疗范围广阔；（4）在尚未完全了解疾病发病的确切机理前也可以应用；（5）是最好的免疫治疗和基因治疗载体；（6）治疗材料来源充足； 4.干细胞在治疗过程中表现了哪些生物学特性？ 1.趋化性。干细胞具有位置特异性的分化潜能，其增殖、分化和迁移与细胞外基质(ECM)有非常密切的关系。 2.归巢性。干细胞在移植过程中，有向着其起源部位，或功能及解剖区域的特殊趋化性。 　　3.迁移性。神经干细胞移植后，其细胞的密度从注射区向周围逐渐减少。可以将神经干细胞移植到损伤区边缘，一方面可以避免移植物因缺血损伤后毒物的影响而死亡，另一方面，神经干细胞在迁移的过程中，又参与了神经功能和结构的修复。? 　　4.远合性。指干细胞向远位组织或器官内的迁移及嵌合于其内。 　　5.分化性。分化性包括神经系统损伤区域内局部的微环境影响神经干细胞移植后的分化；骨髓和脐血间充质干细胞向神经样细胞的分化。 　　6.抗原性低。干细胞是未分化的原始细胞，不表达成熟的细胞抗原，具有低免疫源性。 5.干细胞移植治疗后有无后遗症？治疗后效果持续时间是多长？ 目前临床未观察到治疗后遗症，干细胞移植后会在患者体内长期存活，但其疗效则根据原发病的不同也不尽相同。对于原致病因素已经结出的患者来说，可能会长期有效，但对于致病因素持续存在的患者而言，则由于致病因素的持续破坏，其疗效难以长期维持，但可以延缓疾病发展的速度 6.干细胞移植治疗有没有副作用，有哪些风险 干细胞移植治疗迄今为止，尚未发现重大的副作用或不良反应的情况。但任何一种疗法都可能会有副作用，所以无法肯定副作用不会发生，目前仅有个别病人在腰穿后产生穿刺部位疼痛，轻微头昏、头痛及低度发热等 7.干细胞治疗安全性如何？治疗效果如何？ 因为干细胞是一种未分化未成熟的细胞，其细胞表面的抗原表达很微弱，患者自身的免疫系统对这种未分化细胞的识别能力很低，无法判断它们的属性，从而避免了器官移植引起的免疫排斥反应及过敏反应等，使同种异体移植神经干细胞变得非常安全。 　　目前，干细胞研究完成了干细胞的临床前全套安全性实验，包括急性毒性试验，长期毒性试验，致瘤性试验致畸性试验，局部刺激试验，发热试验和免疫毒性试验，结果表明，干细胞临床应用是安全，无毒的。在临床研究中，经过大量的临床病例研究表明， 干细胞治疗除了极少数病人有轻微的发热、头痛外，无严重不良反应发生，表明其临床应用是安全的 8.干细胞能治疗哪些疾病？目前的应用状况如何？ 依据国内、外报道资料，按系统简单地罗列于下：血液系为白血病、淋巴瘤、再障和地中海贫血等；心血管系为急性心肌梗塞、急性心肌炎、陈旧性心肌梗塞和慢性心功能不全等；神经系为脑瘫、老年痴呆症、中风、帕金森病、脊髓损伤、脑梗塞、多发性硬化症、多系统萎缩症、脱髓鞘症、运动神经元病、肌张力障碍、特发性震颤和神经母细胞瘤等；消化系为各种肝病、炎症性肠病和胰腺病等；免疫系为风湿病和风湿性关节炎等；代谢系为糖尿病及其并发的下肢缺血性疾病等；骨系为骨骺疏松症等；眼系为角膜病和复发性胬肉等；外科系为烧伤等；实体癌肿为卵巢癌、乳腺癌、肺癌、肾细胞癌、转移性恶性黑色素癌、多发性骨髓癌及恶性淋巴癌等；其他方面为抗感染和减轻化疗的副作用等。但从报道来看，只有血液病的干细胞移植治疗有较丰富的经验；据一家有1000多个病例、颇有经验积累的报道，其成功率为90％，长期无病的存活率为70％以上；除此之外，其他各系疾病的干细胞移植治疗，在数量、质量、随访和副反应方面，都有进一步提高和观察的必要。干细胞移植和器官移植是医学治疗学上的两个终极性疗法，前者最后势必以其优势而