临床试验的设计方案撰写.pptVIP

* 4.试验目的 试验目的决定了： 试验设计 数据收集 分析方法 结论、解释 所以必需十分明确 * 4.试验目的 目的：评价、估计、比较….. 试验用药的名称、剂量、方法、给药途径 疾病名称 病人类型：病情、分型 总体目标：安全性、有效性 如：沙美特罗/丙酸氟替卡松复合干粉剂50/100ug/泡/次，每日两次吸入，对照普米克都保(布地奈德)400ug/次，每日两次吸入，评估其治疗成人轻、中度哮喘病人的临床有效性和安全性 To evaluate the safety, tolerability and PK profile of *** 10 mg tablets administered orally once a day for 6 days in Chinese male and female volunteers * 5.试验设计 随机、对照、盲法 研究期间：冲洗期、安慰剂导入期、治疗期 样本量、中心数 * 6. 研究对象的选择（受试对象的确定） 诊断正确：诊断方法、诊断标准 病情、病理类型等要有明确的规定 纳入标准 排除标准 退出试验的标准 * 6.1 纳入标准 年龄、性别 诊断 分型、严重程度 知情同意 * 病例入选标准（例） ① 年龄18～65岁； ② 确诊为类风湿性关节炎； ③ 入选前1周未用影响本试验观察的药物，如非甾体抗炎药、甾体抗炎药、免疫抑制剂、抗溃疡药等； ④ 无严重心、肝、肾及血液系统等重要脏器疾病； ⑤ 病人已签署知情同意书； * 6.2 排除标准 疾病类型、严重程度、诊断 严重心、肝、肾疾病患者 妊娠或哺乳病人 严重的合并症、并发症 试验药物禁忌症、过敏 最近3个月参加过其他临床试验 不具有法律能力或法律能力受到限制 研究者认为不适合参加该试验的任何其他情况 * 排除标准（例） ① 患有器质性消化道疾病，如消化性溃疡、消化道肿瘤、炎症性肠病等； ② 患有严重心、肝、肾功能不全、糖尿病等其他疾病者； ③ 患有精神疾病，包括严重的癔症；不具备自主能力者 ④ 对本品过敏或不耐受者 ⑤ 妊娠或哺乳期妇女，或准备妊娠妇女； ⑥最近3个月参加过其他临床试验 ⑦任何病史，据研究者判断可能干扰试验结果或增加患者风险； ⑧研究者判断依从性不好，不能严格执行方案 * 6.3 退出试验的标准 病情恶化 病人坚持退出试验 严重不良事件 发生其他可能影响病人治疗结果的疾病 服用了该研究禁止的药物 主要研究者认为有理由退出 * 退出试验的标准（例） ①服药过程中出现其他疾病影响药效观察； ② 患者未能按规定剂量、次数、疗程服药超过3天； ③ 试验期间合并使用非甾体抗炎药、甾体类抗炎药、免疫抑制剂、抗溃疡药等可能影响本试验观察的药物； ④严重不良事件或意外妊娠 ⑤依从性差 ⑥失随访 ⑦研究对象要求退出 ⑧研究者认为研究对象有必要终止本项研究 * 7 试验用药品以及治疗方法 （处理因素） 药物治疗 试验用药 随机编盲、分配方法 治疗方法 药品的管理 合并用药的规定 非药物治疗的处理：手术、护理、饮食治疗等 * 7.1 试验用药品 名称: 试验药、对照药 对照药选择的理由 剂量规格 包装：双盲的包装 标签 * 7.2 试验药品的分配 随机表的制作 编盲和揭盲的规定 盲底底保存 药品分配的方法 未进行盲法试验的理由 * 7.3 治疗方法 安慰剂导入期（筛选期、清洗期） 治疗期 基础治疗、辅助治疗的规定 禁忌药应明确规定 剂量调整的规定 * 7.3.1 剂量、给药方法与疗程 以药代动力学研究作为理论基础 由I、II期试验确定 申办者应提供科学实验数据，并应经过充分讨论 * 7.3.2 剂量调整 对长期用药的试验，要考虑不良反应、修改剂量甚至终止用药： 疗效不明显的病人应考虑调整剂量 高血压病人：根据血压调整剂量 化疗试验：根据白细胞和血小板等计数修改剂量，包括终止用药 应预先规定标准和剂量 类似文献综述，但应围绕本试验所需要的内容。这有利于强调本试验的必要性，也可避免不必要地重复别人的工作和失败。 其他 ：次要目的（如：计量反应）、特定的测定指标 一般不超过2个 多中心试验时药品的制备，包装，发放清点和回收应特别注意，应由相应的文件记录 盲法试验：谁制定随机表、编盲 * 临床试验方案设计的重要性 确保受试者的权益和确保临床试验的科学性 试验能否顺利进行 结果是否正确、结论是否可靠 获得知情同意 ? * 临床试验方案（Protocol） 详细说明研究目的及如何进行试验 科学设计部分:背景、目的、假设、所选设计等 操作部分：实验步骤的详细说明 遵守《赫尔辛基宣言》原则，符合GCP要求和我国药品监督管理当局有关法规 符合专业与统计学理论 符合伦理道德 * 三要素 实验设计的三要素 受试对