体细胞治疗临床试验技术性资料操作规范-tmatw.doc

PAGE i PAGE 1 人類細胞治療產品臨床試驗 申請作業及審查基準（草案） 衛生福利部食品藥物管理署 中華民國一?三年四月十六日修訂 目錄 TOC \o 1-3 \h \z \u 第一章 總則 1 壹、目的 1 貳、定義 1 參、適用範圍 2 第二章 申請與審查作業程序 2 壹、申請資格 2 貳、申請程序與應檢附文件 2 參、審查作業與試驗管理 3 第三章 臨床試驗審查基準－製程與管控 4 壹、製造與特性資料 4 貳、產品測試 10 參、最終產品的放行標準測試（Final Product Release Testing） 14 肆、批次分析結果 (Batch analysis) 14 伍、產品的安定性 (Product Stability) 14 陸、其他議題 (Other issues) 15 柒、人體細胞組織優良操作規範（Good Tissue Practice, GTP） 15 捌、藥物優良製造準則之西藥藥品優良製造規範（PIC/S GMP） 15 第四章 臨床試驗審查基準－非臨床試驗 16 壹、藥理試驗（Pharmacodynamics） 16 貳、安全性藥理試驗（Safety pharmacology） 16 參、細胞的動力（kinetics），遷移（migration）及持續性（persistence） 16 肆、安全性試驗（Toxicology） 16 伍、藥物非臨床試驗優良操作規範（Good Laboratory Practice, GLP） 17 第五章 臨床試驗審查基準－臨床試驗設計考量 18 壹、細胞產品製程與特性資料、非臨床試驗研究資料的重要性 18 貳、試驗設計考量重點 18 參、細胞治療之特殊臨床議題 20 參考文獻 22 第六章 附件 23 附件一申請人類細胞治療產品臨床試驗計畫案應檢附資料 24 附圖一人類細胞治療產品臨床試驗計畫申請及審查作業流程圖 26 附件二申請人類細胞治療產品臨床試驗報告備查案應檢附資料 27 附件三人類細胞治療產品臨床試驗計畫內容摘要表 28 附件四人類細胞治療產品計畫書中文摘要 29 附件五Protocol Synopsis (Cell Therapy) 32 附件六人類細胞治療產品臨床試驗計畫書結構 35 附件七研究人員學經歷 37 附件八人類細胞治療產品臨床試驗受試者同意書範本 38 附件九藥物不良反應通報表 42 附件十貨品進口同意書申請書 43 附件十一貨品出口同意書申請書 49 附件十二人類細胞治療產品臨床試驗報告備查申請表 55 附件十三試驗機構收案一覽表 56 附件十四人類細胞治療產品相關的特殊傳染病控管 57 附件十五人類細胞治療產品臨床試驗申請技術性資料審查重點表 58 第一章 總則 壹、目的 為確保人類細胞治療產品臨床試驗合乎科學性、安全性及社會倫理性，並確保受試者之權益，爰依據藥事法第四十四條，制訂「人類細胞治療產品臨床試驗申請作業與審查基準」，說明人類細胞治療產品申請臨床試驗時所需檢附之相關資料內容，以作為計畫主持人準備臨床試驗申請資料之參據。 執行人類細胞治療產品臨床試驗另應符合醫療法、人體試驗管理辦法及藥品優良臨床試驗準則等相關規定。 貳、定義 人類細胞治療產品 (Human Cell Therapy Products) 本基準所稱人類細胞治療產品（Human cell therapy products）係指使用取自人類自體（autologous）或同種異體（allogeneic）的細胞，施用於病患，以達到疾病治療或預防的目的。 異種異體（xenogeneic）之細胞治療不在此基準範圍內規範。 最小操作 (Minimal Manipulation) 對於人類細胞治療產品的細胞製造或操作過程，不經體外細胞培養程序，且操作過程不改變細胞原有的生物特性，稱為最小操作（Minimal manipulation）。 裁切（cutting）、研磨（grinding）、塑型（shaping）、離心 （centrifugation）、細胞分離（cell separation）、濃縮 （concentration）或純化（purification）、選擇性移除週邊血之B細胞、T細胞、癌細胞（malignant cells）、紅血球（red blood cells）或血小板（platelets）、浸潤於抗生素或抗菌液（soaking in antibiotic o