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慢性髓系白血病的临床和实验研究 中文摘要 I 慢性髓系白血病的临床和实验研究 中文摘要 慢性髓系白血病的临床和实验研究 中文摘要 本论文包括二部分：（一）尼洛替尼对伊马替尼疗效不满意的慢性髓系白血病的 疗效研究；（二）伴不典型 BCR-ABL 融合基因亚型慢性髓系白血病的临床和实验研 究。 第一部分 尼洛替尼对伊马替尼疗效不满意的慢性髓细胞白血病的 疗效研究 目 的 评估尼洛替尼（Nilot ）对伊马替尼（IM ）疗效不满意的慢性髓细胞白血病慢性 期（CML-CP ）患者的分子生物学疗效，并对预后因素进行对比分析。 方 法 2004 年2 月至2014 年 7 月连续收治的一线IM 疗效不满意更换Nilot 的CML-CP 患者 89 例。其中男性 60 例，女性 29 例。警告组 34 例，失败组 55 例。中位 IM 治 疗病程 19 个月（2.7-88 个月），中位Nilot 治疗病程 12.5 个月（2.5-48.5 个月）。根据 酪氨酸激酶抑制剂（TKI ）3 个月的 BCR-ABL 基因的分子定量水平，IM 期间获得的 分子学、细胞遗传学疗效以及换药时机等的不同，应用 SPSS17.0 统计软件，采用 Kaplan-Meier 法进行 MMR 和 MR4.0 的比较分析，Logistic 回归模型进行 MMR 和 MR4.0 的多因素分析，明确患者获得分子学疗效的影响因素。 结 果 至随访截止，89 例患者总的 MMR 率为 48.3%，MR4.0 率为 27.0% 。①在警告期 换药比在失败期换药患者有更高的 3 年累计 MMR 率（3-MMR ）（P=0.0012 ）和MR4.0 率（3-MR4.0 ）（P=0.0630 ）。获得完全细胞遗传学缓解（CCyR）换药者比未获得的患 者有更高的 3-MMR （P0.0001 ）及3-MR4.0 （P=0.0006 ）。IM 治疗 3 个月 BCR-ABL 水平 IS≤ 10%比10%患者有更高的 3-MMR （P=0.0001 ）和 3-MR4.0 （P=0.1459 ）。基 I 中文摘要 慢性髓系白血病的临床和实验研究 线时BCR-ABLIS≤1% 比1%患者有更高的3-MMR（P0.0001 ）及3-MR4.0（P=0.0481 ）。 更换 Nilot 后 3 个月时 BCR-ABLIS≤10% 比10%的患者 3-MMR（P0.0001 ）及3-MR4.0 （P=0.0008 ）显著提高。②IM 期间获得 CCyR，基线时 BCR-ABLIS≤1%是获得更高 MMR 率的独立预后因素。IM 期间获得 CCyR 是获得更高MR4.0 率的独立预后因素。 结 论 Nilot 对 IM 疗效不满意的 CML-CP 患者有较好的疗效；在警告期、IM 期间获得 CCyR 或基线时 BCR-ABLIS≤1% 的患者换药有更高比例的MMR 和 MR4.0 。二线Nilot 治疗 3 个月 BCR-ABLIS10%的患者只有极少数患者获得MMR 和 MR4.0 。 关键词：白血病，髓样，慢性；伊马替尼；尼洛替尼 第二部分 伴不典型BCR-ABL 融合基因亚型慢性髓系白血病的临 床和实验研究 目 的 探讨伴不典型 BCR-ABL 融合基因亚型 e14a