crispr-cas基因编辑技术原理与应用.pptVIP

应用 Rudolf Jaenisch教授实验室采用CRISPR/Cas技术绕过了胚胎干细胞操作过程，可快速而有效地建立携带多个基因突变的小鼠。这是CRISPR/Cas技术首次被用于多细胞生物的基因操作。 应用 。 基因编辑 功能应用 疾病治疗方向应用 疾病模式 动物 科学家们一直改变与特定疾病相关的基因来用小鼠或其他模型动物建立相应的疾病模型。研究者可以应用这些疾病模型研究疾病的发病机制,再现疾病发生过程;也可用于筛选有效治疗药物,或通过研究特异的表面分子、信号通路等开发新的靶向治疗药物等。 疾病模式动物 用特定的手段将目的DNA片段插入到小鼠胚胎干细胞中,筛选出成功修饰的胚胎干细胞,应用显微操作技术将其移入到早期胚胎(即囊庇)中,将改造后的脏胎移植到假孕母鼠中,再自生出的小鼠筛选疾病模型。 成本高,应用的物种有限,操纵的基因亦有限。 基因编辑功能应用 CRISPR-Cas9系统的基因编辑功能主要应用于在不同物种的基因组产生需要的等位基因突变,来研究基因功能或建立疾病模型。 如果CRISPR-Cas9系统的基因编辑功能如果真如研究者报道那样强大的话，那该技术在先天性突变或获得突变所致疾病的修复治疗中将有巨大的潜在价值。这一点还有待研究。 疾病治疗方向应用 以CRISPR/Cas9为基础的基因编辑技术在一系列基因治疗的应