医疗科技决策分析模型简介-财团法人医药品查验中心.pdf

醫療科技決策分析模型簡介 藍婷 1 前言 由 於醫療資源的有限 ，以現有的資訊，評估新醫療科技的價值 ，以為資源分配的根 據 ，已是不可避免的決策程序。醫療科技評估（health technology assessment, HTA ）的 目的 ，即在協助決策者進行資源的 分配。因此瞭解決策的問題，針對決策問題找尋最佳 科學證據，是醫療科技評估的重點 。 醫療科技評估和一般科學研究是兩種不盡相同的思考模式，一般科學研究的重點放 在個別參數上，研究目的是為 了驗證假說，通常感興趣的參數相對較為集中 ，因資料侷 限而產生結果的 不確定性也相對較少。而醫療科技評估通常是在許多未知且無可避免的 情況下進行，執行者必須由現存的所有知識中尋求最佳解答 。另外 ，醫療科技評估所須 考量的參數眾多 ，因資料變化 對於參數估計所產生的不確定性也相對較大 。然而，即使 在這樣的情況下仍 必須作出決策，因此除了由現有資訊尋求解答，另一 方面亦須處理決 策的不確定性，也就是分析做出錯誤決定的可能性有多大，以及能否有系統地讓 決策過 程 公開透明。科學研究對醫療科技評估而言是重要的，惟對於決策過程仍為不足， 而決 策分析模型即是連結科學研究與實際決策的分析工具。 本文將介紹決策分析模型應用於醫療科技領域之基本觀念，並分享個人於 英國約克 大學（University of York ）接受「經濟評估決策分析模型（Decision Analytic Modelling for Economic Evaluation ）」短期進階課程的見聞 心得。 決策分析模型（Decision-Analytical Modelling ） 決策分析模型可以幫助決策者清楚透明地回答以下兩個層面的重要問題： （1）第一層問題：根據現有的資訊來評斷，新科技是否符合成本效益？ （2 ）第二層問題：若進一步蒐集更多資訊來幫助評斷，是否值得？ 就第一層問題 ，決策分析模型須收集各種可能的選項 （比較品），具有一致的評估 1 財團法人醫藥品查驗中心醫藥科技評估組 RegMed 2018 Vol. 89 8 觀點、清楚的目的、適當的評估期間及明確呈現機會成本及限制等，特別要注意的是應 納入所有現存的證據，不能依個人 主觀地選擇 性地納入，但可註記說明現有證據的缺失。 就第二層問題 ，透過決策分析模型，清楚提供各項參數估計不確定性的量化資訊，並說 明此 等不確定性對於決策的影響，可以幫助評估各項決策 （例如錯誤 決策）的成本，以 及判斷是否須要 進一步蒐集額外的資訊。 決策分析模型大致可分為靜態及動態兩種模型 。靜態模型例如簡單決策樹模型 （decision tree model ），此項模型未考慮時間變數 ，若疾病狀態變化頻繁，靜態模型將 無法捕捉疾病長期的變化。而屬動態模型的狀態轉移模型 （state-transition model ），大致 可 分為馬可夫世代模擬（Markov cohort simulation ）和一維蒙地卡羅模擬 （1st order Monte [1] Carlo simulation ） ，本文將以馬可夫世代模擬為主要論述。 馬可夫模型（ Markov Models ） 馬可夫模型經常被應用於事件隨時間演變之隨機過程，因此在進行醫療決策分析時， 馬可夫模型適合用來模擬 對疾病長期的影響。馬可夫模型的應用主要可分為兩大方向， 其一為估算數個 比較品之間的成本療效比值，另 一類則 應用於外推臨床試驗治療的長期 結果。馬可夫模型的基本概念是，假設病人在眾多馬可夫狀態 （Markov states ）中處於 某 一個狀態，我們感興趣的則是發生於狀態與狀態間的轉移 （transitions ）。每一個狀態 被分派到一個效用值 （utility ），而效用值對整體預測結果的貢獻，則視花費在各狀態的 時間而定。在整個評估期間 （time horizon ），時間會被切割成長度相等的時間單位，稱 為馬可夫週期 （Markov cycles ），病人是否轉移進入下一個狀態或留在原狀態，端視從 目前狀態