抽动症技术指南.pptVIP

4.2研究目标 4.3试验总体设计 4.3.2随机与分层 建议采用区组（分段）随机法。儿童临床试验的分层因素主要是年龄，建议按照用药的年龄段进行分层随机设计，保证组间均衡。 4.3.3盲法 为解决偏倚，原则上应采用双盲法，如试验药与对照药在规格与使用方法等不相同，可以考虑采用双/单模拟技术。未设计盲法者，应说明理由或拟采取的补救措施。 4.3.4多中心 临床试验需要在多中心（至少3家）同期进行，具备地域代表性。 4.3.5检验类型 安慰剂对照，宜采用双侧差异性检验或优效检验；阳性药对照，可采用双侧差异性检验或非劣效检验。 4.3.6样本量估算 确证性试验需要估算有效性评价所需的样本量。样本量的估算，除了设Ⅰ、Ⅱ类错误的允许范围外，还要根据临床意义，确定非劣效/优效界值，同时，需要该品种或其同类品种前期临床研究数据的支持。样本量的最终确定，应结合《药品注册管理办法》和《中药注册管理补充规定》有关最小例数的规定。 4.4诊断标准 4.4.1小儿抽动障碍西医诊断标准 关于抽动障碍的诊断标准，一般采用美国精神病学会出版的《精神神经病诊断统计手册》第四版 (DSM-Ⅳ) 。 （1）短暂性