中南大学流行病学课件_第三章_临床医学科研常用流行病学研究1.pptVIP

3. 计数资料样本含量估计 （1）两组例数相等 例：已知某甲药预期有效率为75％，乙药预期有效率为85%,α=0.05,β=0.10,现比较两药的疗效，需多大的样本？ （2） 两组例数不等 例：已知某甲药预期有效率为75％，乙药预期有效率为85%,α=0.05,β=0.10,现比较两药的疗效，假设试验组：对照组＝4：6，需多大的样本？ 五、设计原则 1．随机化分组 1)?目的：避免偏倚、使两组均衡可比；便于统计学处理。 2）原则： ①患者和医生都不知道患者应进入哪一组； ②患者和医生均不能以上一个患者已经被分到哪一组来推测下一个患者应进入哪一组； ③患者进入试验的顺序是通过数学方法求出来的，有清楚的操作过程。 RCT常用的随机化分组方法有三种：A）单纯随机法 采用随机数字进行分组。例：将10例患者随机分到甲、乙两组。先将患者编号，然后任意指定随机数字表的行或列，将随机数字依次排在编号下，按数字大小排序，1-5为甲组，6-10为乙组： 患者编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 随机数字 00 41 86 79 79 68 47 22 00 20 排序 1 5 10 8 9 7 6 4 2 3 所属组别 甲 甲 乙 乙 乙 乙 乙 甲 甲 甲 按患者的生日、就诊日期、住院号、就诊顺序等的奇偶来分组，不能达到随机化分组的目的。 B）区组随机法 将条件相近的试验对象配成一组，称为配伍组合。然后将每个配伍组中的试验对象按随机的方法分到各个对比组中。例：将16个试验对象分成4个配伍组，即1~4号为第一配伍组，5~8号为第二配伍组，余类推，接受甲、乙、丙、丁四种处理方式。先编号，然后查随机数字表，任意指定4行，每行只随机取1~4，其余数舍去。排列如下： 受试者编号 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12 13 14 15 16 随机数字 3 2 1 4 4 3 2 1 3 1 2 4 3 2 1 4 所属组别 丙 乙 甲 丁 丁 丙 乙 甲 丙 甲 乙 丁 丙 乙 甲 丁 ?C）分层随机法 先在研究对象的主要特征中，选出几个（最好是2~3个）对治疗效果影响较大的特征，如性别、年龄、病情、临床类型等，然后按这几个特征把所有研究对象分成若干层，再在各曾内分别进行单纯化随机分配。 2．盲法：为了确保试验的科学性，排除来自受试者、观察者以及研究者的倾向性偏倚，宜实行盲法。 3. 对照： ①安慰剂效应的影响； ②疾病本身自然缓解及复发的规律造成的结果； ③药物不良反应导致结果的差异。 六、注意事项 1．试验组与对照组执行观察的同一性：同等地对待每一个组。 2．试验观察指标与判断标准的同一性： 1） 统一观察指标与判断标准； 2） 排除任何有意无意的倾向性； （如双盲法） 3） 应具有客观性、可重复性、可操作性； 盲法测量（如不让检测人员知道标本来自试验组还是对照组，以避免倾向性） 3．试验期限的一致性： 4. 试验期长短合适： RCT研究某种治疗措施的效果，要有一段效应期才能观察到。试验期过短过长都不合适。过短，效应可能没有达到足够的强度；过长，往往又没有太多必要。 效应期可依据前期研究结果与做预试验获得。 七、应用范围 对各种治疗措施（药物、手术、化疗、放疗、理疗康复、心理治疗等）的效果的研究与评价，是规范的、论证强度很高的一种临床实验。已在临床各科对各种疾病的治疗中广泛应用，在我国也得到逐渐普及。 还可用于人群群体的干预措施效果的评价与研究。 八、主要优缺点（一）优点 ? 1．通过设立对照组，有利于比较和鉴别试验因素所产生的结果。 2．贯彻随机化原则，有效地控制了非研究因素的影响，增加了组间的可比性；使所得资料能进行统计学处理。 3．有严格的诊断、纳入和排除标准。入选对象的均质性好 4. 盲法的使用，可最大限度地减少信息偏倚的影响 。 ? ?（二）局限性  1．可行性限制：由于研究的设计严格，加之盲法，因此，对于一般临床急症或某些危重病症的治疗性研究，以及在某些基层医院实施RCT研究方案，其可行性有较大的限制。 2．结果外推受到一定的限