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基因工程综述 基因治疗研究进展及基因载体介绍 摘要：基因治疗是一种新的治疗手段，可以治疗多种疾病，包括癌症、遗传性疾 病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。癌症基因治疗是基因治疗的主 要应用领域。基因治疗的基本组成元件是：载体(病毒载体、非病毒载体)、转导 基因(外源基因)和靶基因。本文主要综述基因治疗的载体研究进展和基因治疗的 疾病研究进展、存在的问题和发展前景。 关键词：基因治疗 病毒载体 非病毒载体 发展前景 基因治疗(gene?therapy，GT)最早指在原位用正常基因替换缺陷基因来治疗人 类疾病，后来指将外源基因导入细胞以纠正基因缺陷，其概念随分子遗传学技术 的不断发展而拓展，目前指将外源基因转移至患者细胞内并有效地适度表达，以 达到治疗疾病的目的。基因治疗可以是直接修复、补偿缺陷基因。或抑制某些基 因的过度表达；也可间接增强机体免疫功能。或利用外源基因对病变细胞特异性 杀伤等。[1] 一、基因治疗中载体研究进展 基因治疗这项生物医学技术要求将目的基因运输到靶细胞，进而将目的基因 运输到细胞核部位。因此，基因治疗的关键技术是基因传递载体的设计。基因治 疗中常用的载体有病毒载体和非病毒载体，病毒载体主要包括慢病毒载体、逆转 录病毒载体、腺病毒载体等；非病毒载体主要是纳米载体和高分子载体。 1、病毒载体 1.1?腺病毒载体 腺病毒载体是目前临床基因治疗中使用最多的载体