多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安全性.pptxVIP

多中心临床试验评价尿多酸肽治疗骨髓增殖异常综合症的有效性和安全性邱 林哈尔滨血液病肿瘤研究所研究背景 骨髓增殖异常综合症(MDS):获得性克隆性 造血干/祖细胞增殖性疾病 发病机理复杂 (病态造血，缺乏特异性的 细胞遗传学改变） 治疗手段有限（只有造血干细胞移植有效） 临床疗效不佳。表观遗传学在MDS发病机制中发挥重要所用 抑癌基因启动子区高甲基化与MDS的发生 有密切关系。 与MDS发生有关的抑癌基因包括：p15、 HIC1、E-cadherin 和 ER 。 其中，p15的发生率50%。DNA甲基转移酶抑制剂在MDS治疗中的应用 5-氮杂胞苷（AZA） 2004年FDA通过。(CR7%，PR16%，血液学改善37%) 地西他滨（DAC）2006年FDA通过 （CR 34.8%，PR7.7%) 尿多酸肽（CDA-2）1979年，廖明徽博士发现正常人尿提取物。 含有诱导分化和抑制甲基转移酶活性的成分。 2004年7月获得SFDA审核通过，于当年12月份正式上市。三期临床试验结果显示，对多种实体肿瘤均有疗效。CDA-2诱导分化剂分化帮助剂（马尿酸、5-羟基吲哚乙酸、尿赤素）异常的甲基转移酶甲基转移酶抑制剂正常酶CDA-2的主要成分（特种有机酸OA-0.79、有色肽PP-0）DAC(μmol/L)CDA-2 (mg/ml)AZA(μmol/L)Con.C 2.0 4.0