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rhGH治疗 何时需要用大剂量rhGH治疗? 显著身材矮小,如身高<-3SD; 开始治疗时间较晚,如>6岁; 期望较快达到正常身高时,如身材矮小对儿童心理健康造成不良影响,需要尽快纠正矮身材。 rhGH治疗 疗程 长疗程,直至达到终身高。 欧洲EMEA推荐的治疗终身高标准: 生长速率<2 cm/y; 骨龄:女孩≥14 岁,男孩≥16 岁 Growth hormone treatment strategy for short children born small for gestational age. Czernichow P. Horm Res 2004; 62 (Suppl 3): 137-40. rhGH短期治疗效果 48例青春期前SGA矮小儿童rhGH治疗3年的效果 平均骨龄4.69岁,平均身高-3.16SD Growth hormone treatment of short children born small-for-gestational-age: the Nordic Multicentre Trial. Boguszewski M, Albertsson-Wilkland K, Aronsson S, et al. Acta Paediatr 1998; 87(3): 257-63. 身高SDS的改变 治疗时间(年) 分组 例数 剂量 (mg/kg·d) 观察时间 (年) 身高SDS 对照组 12 未治疗 2 -2.73±0.46 治疗组1 16 0.033 3 -1.29±0.89 治疗组2 20 0.067 3 -0.90±0.85 短期治疗达到初级治疗目的 身高SDS改变:对照组 (0.04SD),治疗组1 (1.72SD), 治疗组2 (2.54SD) 短期rhGH治疗呈剂量依赖效应 rhGH长期治疗效果 身高SDS的改变 治疗时间(年) 分组 例数 出生身长 SDS 开始治疗 年龄(岁) 剂量 (IU/m2·d) 6年后身高 SDS增加 组1 41 -3.6±1.4 7.3±2.1 3 2.0±1.02 组2 38 -3.7±1.7 7.2±2.4 6 2.5±1.0 79例SGA矮小儿童(身高SDS<1.88)rhGH治疗6年的效果 Body proportions during 6 years of GH treatment in children with short stature born small for gestational age participating in a randomised, double-blind, dose-response trial. Sas TC, Gerver WJ, De Bruin R, et al. Clin Endocrinol (Oxf). 2000; 53(6): 675-81. 长期rhGH治疗呈剂量依赖效应 大剂量组较小剂量组身高改变有显 著差异,P<0.05。 54例达终身高者身高SDS变化 Adult height after long-term, continuous GH treatment in short children born small for gestational age (SGA): results of a randomized, double-blind, dose-response GH trial. Van Pareren Y, Mulder P, Houdijk M, et al. J Clin Endocrinol Metab 2003; 88(8): 3584-90 rhGH长期治疗效果 分组 例数 剂量(IU/m2·d) 治疗前身高SDS 成人身高SDS 组1 28 3 -2.9±0.8 -1.1±0.8 组2 26 6 -3.0±0.7 -0.9±0.8 长期rhGH治疗达到正常成人身高 rhGH剂量:剂量依赖促生长效应 治疗开始的年龄:年龄越小,疗效越好 治疗开始时身高与遗传身高的差距 : 差距越大,效果越好 疗程 Growth hormone treatment of short children born small-for-gestational-age: the Nordic Multicentre Trial. Boguszewski M, Albertsson-Wilkland K, Aronsson S, et al. Acta P
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