基因药物和基因治疗.pptVIP

第 51 章  基因药物与基因治疗Gene therapy 江西医学院　何 明 第一节 概 述 一、基因治疗的概念 基因治疗——就是向有功能缺陷的细胞补充相应功能基因，以纠正或补偿其基因缺陷，从而达到治疗的目的。 Gene therapy is a new approach in which human genes are directly targeted using DNA technology. 一、基因治疗的概念 体细胞(germ－line gene therapy) 生殖细胞(somatic-cell gene therapy ) 二、基因治疗的必要条件 1. 成熟的DNA克隆技术 2. 有效的基因转移手段 理想的基因治疗还必须 外源基因能在靶细胞中长期稳定存留 导入基因能适量表达 导入基因的方法及载体对宿主细胞安全无 害 第二节 基因治疗的分类、方式和途径 基因治疗的分类 体细胞(germ-line gene therapy) 生殖细胞(somatic-cell gene therapy ) 基因治疗的方式 1.矫正性基因治疗 2.调控性基因治疗 矫正性基因治疗 基因置换 通过同源重组方法用正常基因替代突变基因 基因矫正 通过定点重组对突变基因