模板矮身材儿童诊治指南最终版.ppt

当GH 疗效不佳时，还需考虑： GH剂量不足 治疗依从性差 GH粉剂产生抗体 甲状腺功能低下 合用大剂量糖皮质激素 骨骺闭合 测量不准确 存在全身慢性疾病 GH治疗无效…… 小 结 生长激素治疗剂量： GHD 常用剂量：0.23~0.35 mg/(kg .wk)，即0.1~0.15 IU/(kg.d) 其他适应症剂量：0.35~0.46 mg/(kg .wk) , 即0.15~0.20 IU/(kg.d) 治疗前应评估的治疗风险： 肝炎病毒 糖尿病发生风险 肿瘤发生风险 糖尿病发生高危险人群： Turner 综合征、小于胎龄儿、Prader-Willi 综合征 糖尿病家族史同时肥胖者 短期治疗有效的评价 第1年身高至少增加0.25 SDS ISS 患者 第1年身高增加 0.3-0.5 SDS 第1年Δ生长速率 3cm 生长激素治疗疗效评价指标 身高SDS 及其变化 年生长速率 终身高SDS 与靶身高SDS的差距 小 结 小 结 生长激素疗效影响因素 激发试验最高GH峰值 第1年身高增长率 开始治疗年龄、骨龄 开始治疗时身高/开始发育时身高 靶身高 IGF-I 水平 GH剂量 治疗持续时间 内 容 矮身材定义及临床诊治流程 矮身材疾病的诊断和鉴别诊断 生长激素治疗的疗效评价 生长激素治疗的安全性分析 随访监测内容 不良事件发生机理、发生时间和处理 NCGS 最新安全性数据报告 临床常见问题讨论 疗效的评价和随访间隔治疗过程中需监测的实验室项目 1个月 3个月 6个月 9个月 12个月 IGF-I 和IGFBP-3 √ √ √ √ √ 甲状腺功能 √ √ √ √ 血糖和胰岛素 √ √ √ 肝肾功能 √ √ 血常规 √ √ 尿常规 √ √ 注： 长期随访每3个月一次 同时记录各项不良事件主诉、体格检查情况 疗程中应观察性发育情况，按需处理 骨龄一般每年测定1次 内 容 矮身材定义及临床诊治流程 矮身材疾病的诊断和鉴别诊断 生长激素治疗的疗效评价 生长激素治疗的安全性分析 随访监测内容 不良事件发生机理、发生时间和处理 NCGS 最新安全性数据报告 临床常见问题讨论 rhGH 治疗的不良事件 局部反应 亚临床型甲低 水肿 关节痛 特发性颅内压升高 股骨头滑脱 脊柱侧弯 GH 抗体 糖代谢异常 恶性肿瘤 男性乳房发育 不良事件发生时间 不良事件 出现时间 注射部位局部反应 注射后即刻 头痛 0-12周 亚临床型甲低 0-12周 胰岛素敏感性降低 0-24周 水肿 0-12周 关节痛 0-12周 过敏 0-12周 优选 金赛药业药物不良事件监测系统数据 1个月 3个月 6个月 亚临床型甲低 √ √ √ 水肿 √ √ √ 头痛 √ √ √ 关节痛 √ √ 四肢痛 √ √ 恶心、呕吐 √ 过敏 √ √ 血糖升高 局部注射反应 √ √ 优选 局部注射反应 产生机制：主要是对杂质蛋白的过敏反应 主要与GH 制剂的纯度和个体反应性有关 出现时间 常在首次用药后即刻出现，第2~3 天达高峰，1周后消失 处理原则 一般为轻度，无需特殊处理 如有严重全身性过敏反应出现，需停药观察 A 颈璞 B 肘外翻 C 足部淋巴水肿 D 盾形胸 D 优选 足背水肿 颈蹼 后发际低 盾形胸/乳间距宽 肘外翻 色素痣多 4/5掌骨短 凸指甲/小而窄 耳位低/耳廓圆 小下颌 高腭弓 膝外翻 内 容 矮身材定义及临床诊治流程 矮身材疾病的诊断和鉴别诊断 生长激素缺乏症诊断要点 特发性矮身材诊断要点 Turner 综合征诊断要点 小于胎龄儿矮身材诊断要点 Prader-Willi 临床特征 鉴别诊断 生长激素治疗的疗效评价 生长激素治疗的安全性分析 临床常见问题讨论 小于胎龄儿 (SGA)矮身材 小于胎龄儿又称为宫内生长发育迟缓 (IUGR)，或小样儿 出生体重低于同胎龄、同性别婴儿体重的第10百分位以下或低于平均体重2SD 以上；或出生身长在标准化生长表中对应胎龄的第3-10百分位 临床体征：出生时消瘦、皮下脂肪薄、皮肤干燥和营养不良 ；低血糖；宫内缺氧症状；宫内感染症状等 身高低于同性别、同年龄、同种族儿童正常均值-2SD以上 GH 激发试验提示GH 峰浓度＞10μg/L 染色体检查排除Turner 综合征等 SGA 的特点 足月产 体重1670 克 智力落后 动手能力差 注：早产儿和SGA 的区别 早产儿指婴儿出生时胎龄的概念，指胎龄不足37周 SGA 是婴儿出生时体重、身高的概念 优选 内 容 矮身材定义及临床诊治流程 矮身材疾病的诊断和鉴别诊断 生长激素缺乏症诊断要点 特发性矮身材诊断要点 Turner 综合征诊断要点 小于胎龄儿矮身材诊断要点 Prader-W