【西大2017版】[1138 ]《生物技术制药概论 》网上作业及课程考试复习资料(有答案].pdfVIP

1：[论述题] 基因工程的基本流程是什么？ 参考答案： 2：[论述题] 举出三种当前流行的单克隆抗体药物名称和适应症 参考答案： 阿达木单抗：商品名修美乐（Humira ），是抗人肿瘤坏死因子(TNF)的人源化单克隆抗体， 是人单克隆 D2E7 重链和轻链经二硫键结合的二聚物。由英国 Cambridg Antibody Technology(CAT)与美国雅培公司联合研制，2003 年1 月首次在美国上市，随后相继在德国、 英国和爱尔兰获准上市。主要用于治疗类风湿性关节炎和强直性脊柱炎。 利妥昔单抗：利妥昔单抗( rituximab, RTX, 商品名美罗华) 是1997 年被批准用于治疗肿瘤的 抗 CD20 人鼠嵌合型单克隆抗体, 其在治疗 B 细胞性淋巴瘤中已显示出优越的疗效和良好 的治疗耐受性。随着对B 细胞及其作用机制认识的深入, 利妥昔单抗的治疗范围已从B 细 胞恶性肿瘤扩展至类风湿性关节炎、系统性红斑狼疮、特发性血小板减少性紫癜等自身免疫 性疾病。 曲妥珠单抗：曲妥珠单抗（Herceptin/ 赫赛汀）是一种人源化针对 HER-2 受体的单克隆抗 体，2002 年美国FDA 批准Herceptin 使用，曲妥珠单抗通过拮抗肿瘤细胞生长信号传导从 而抑制肿瘤生长、影响细胞周期、下调肿瘤细胞表面HER-2 蛋白表达及减少VEGF 产生等 途径发挥作用，适用于HER-2 过表达的乳腺癌。 3：[论述题] 简述生物技术在制药领域的应用 参考答案： 利用基因工程技术生产多肽/蛋白质类药物或疫苗；利用蛋白质工程制造新型活性多肽/蛋白 类药物；利用细胞工程技术制备抗体类药物；利用酶工程技术获得活性药物分子或药物中间 体；利用发酵工程提高生产工艺水平；现代生物技术在新药研发中的作用. 4：[论述题] 单克隆抗体的优点与缺点分析 参考答案： 优点：①McAb为高纯度单一抗体，在氨基酸序列以及特异性方面均为一致，检测灵敏度极 高；②可以通过杂交瘤细胞的大规模培养进行生产；③杂交瘤细胞可以用液氮深冻法进行长 期保存；④可在分子水平上解析存在于病毒表面的抗原或受体；⑤可以用不纯的抗原制备纯 的McAb。 缺点：①McAb特异性太强，有时不能检出微生物突变株；②有时不能产生与抗原交联的功 能；③易受pH、温度及盐浓度的影响，或亲和力较低、半衰期短；④McAb制备程序复杂、 工作量大。因此，可以采用常规抗体解决的问题就无须制备McAb。 5：[论述题] 比较转化、转导、转染三种不同方式基因导入宿主的方法？ 参考答案： 转化作用（transformation）：将携带某种遗传信息的DNA 引入宿主细胞，通过DNA之间同 源重组作用，获得具有新遗传性状生物细胞的过程称为转化作用。转化是生物界客观存在的 自然现象。转导作用（transduction）：自然界中，通过噬菌体或病毒的感染作用将一个细胞 的遗传信息传递到另一个细胞的过程称为转导（transduction）。即通过噬菌体（病毒）颗粒 感染，把DNA导入被感染的宿主细胞的过程。转染作用（transfection）：转染作用是将外源 DNA分子导入真核细胞的过程，原核生物中转化的同义词。 6：[论述题] 目的基因的制备方法有哪些？ 参考答案： 答案：从基因组中直接分离；通过RNA合成DNA；基因的化学合成；聚合酶链反应（PCR） 钓取。 7：[论述题] 简述基因工程药物的分离纯化原则。 参考答案： 利用蛋白质的不同物理化学特性选择所用的分离纯化技术；早期阶段要尽量减 少处理的体积，方便后续的纯化；在纯化的后期阶段，再使用造价高的纯化方法。 8：[论述题] 简述或者图示基因工程制药的基本流程。 参考答案： 基因工程药物的生产涉及 DNA重组技术的产业化设计与应用，包括上游技术和下游技术两 大部分。上游技术指的是外源基因重组、克隆后表达的设计与构建（狭义基因工程）；下游 技术则包括含有重组外源基因的生物细胞（基因工程菌或细胞）的大规模培养以及外源基因 表达产物的分离纯化、产品质量控制等过程。广义的基因工程是一个高度统一的整体，上游 DNA 重组的设计必须以简化下游操作工艺和装备为指导思想，而下游过程则是基因工程蓝 图的体现和保证，这是基因工程产业化的基本原则。 1：[填空题] 名词解释: 生物技术药物；PCR；单克隆抗体；质粒；培养基；GLP; 基因工程；抗 体药物；发酵