转化医学研究及发展.pdfVIP

转化医学的研究及发展 一、概述 1.转化医学的概念 转化医学又称转化研究，是进入 21 世纪以来国际生物医学及健康领域出现的新概念， 从概念的提出到现在 10 多年间迅速发展，转化医学是医学研究的一次伟大革命，转化医学 概念一经提出，就引起基础医学、临床医学、预防医学和生物制药界，以及医学科技规划与 管理等领域的极大关注，已经成为全球医学研究的一个新的起点和着力点。 1992 年《Science》杂志首次提出“从实验室到病床”(bench to bedside，B to B)的 概念，1994 年开始出现转化型研究，1996 年 Lancet 杂志首现转化医学这一新名词。 转化医学又称转换或转译医学，其有关研究通常称为转化研究或转化科学，是近年来国 际医学健康领域出现的新概念。已经成为现代医学研究的一个分支。是把基础医学的进展快 速的转化到临床实践中，为病人服务，为人类健康造福，这就是转化医学。 2.美国国家卫生研究所对转化医学的定义 （1）实验室体外发现和动物体内试验； （2）在动物实验的基础上，进一步在人体内试验，证实其临床效果、安全性，并在实 践 中推 广 。转 化 医 学 就 是 从 实 验 台到 病 床 ，再 从 病 床 到 实 验 台 （“bench to bedside”and“bedside to bench”，“B 2 B”）的连续过程。 二、转化医学产生背景 在近代，尤其是近20世纪 50年，随着物理学，计算机科学和生物学的发展，医学取得 了根本性的进步，为现在医疗技术奠定了几乎所有的基础。以分子生物学为代表的基础医学 领域，出现了一系列突飞猛进的发展，逐渐形成各自的体系，基础与临床在各自的研究体系 里并肩前进，都取得了自认是令人瞩目的成就，造成了基础研究与临床研究脱节，临床医师 和基础科研工作者之间缺乏真正的交流与合作。 随着社会发展及生活方式的改变，疾病谱和死因顺位发生了根本性的变化，疾病谱和死 因顺位的转变促使医学研究模式转变，随着人类寿命的延长，慢性疾病发病率增高，医疗费 用不断增加，医疗负担越来越重，以肿瘤、心血管疾病、遗传和代谢性疾病为代表的多因素 致病的危险性急剧增加，用对单因素致病的传统研究方法已经无法满足疾病的诊断、治疗、 预后判断、危险因素评估和预防措施的需要。因此，疾病的预防和早期干预将是一个重要的 课题。传统的单因素研究方法已无法满足这些慢性病的防治需要。慢性病的防治需要包括基 础和临床等多学科的合作研究，采用多因素研究模型的思路。基础研究积累的大量数据及其 意义需要进一步解析。基础研究和药物开发及医学实践三者需要整合。 三、转化医学的特征 1.转化医学是指一类医学研究 转化医学是指一类医学研究，将基础研究与解决临床实际问题结合起来，将基础研究的 成果转化为临床疾病预防、诊断和治疗，其基本特征是多学科交叉合作，针对临床提出的问 题，深入开展基础研究，使研究成果得到快速应用，实现从实验室到床边的转化，又从临床 应用中提出新的问题回到实验室，为实验室研究提出新的研究思路。 2.转化医学的宗旨 转化医学的宗旨有三：揭示复杂生物体及其调节机制的新途径；打破阻碍现代医学科学 发展的壁垒；加强临床应用研究，培养临床学者从事以患者为中心的临床医学研究。 3.转化医学的最大特点 转化医学的最大特点是聚焦具体某一疾病，即以人的健康为本，以临床重大疾病、疑难 复杂问题为研究出发点，促进科学发现转化成医疗实践，治愈或控制疾病的发生或发展。 4.转化医学的核心 转化医学的核心是指以患者为中心，将医学生物学基础研究成果迅速有效地转化为可在 临床实际应用的理论、技术、方法和药物。它要在实验室到病房之间架起一条快速通道，实 现从实验室与临床研究的双向转化。核心价值是临床与基础、研究与应用的相互促进、相互 发展，患者受益与民众健康共赢共享；研究原则是以科学问题和假设为驱动，研究新的预防、 诊断和治疗方法；运作特色是“临床－实验室－临床－实验室”的循环模式，即从实验室到 临床研究的双向转化模式。 5.转化医学的目的 转化医学的目的是打破基础医学与临床医学、预防医学、药物研发和健康之间的人为屏 障，建立彼此之间的直接联系，缩短从实验室到病床的过程，将基础研究获得成果快速转化 为临床应用，药物研发和健康保障，使患者和民众健康直接地、更快地受益于科技发展，推 动医学全面、可持续性的发展。实现这个目的的