基因治疗 生物物理导论课程报告.pptxVIP

基因治疗 生物医学工程二班陈可意 姬宇程 卢帆 彭树悦 朱前锋追溯基因治疗1943年美国学者艾弗瑞 (Avery)等人证明DNA是生命的遗传物质,开创了生命科学的新纪元上世纪70、80年代基因克隆技术诞生1990年，在亚香提身上进行的SCID基因治疗取得成功1999年9月17日美国青年杰西?格尔辛基不幸成为第一例基因治疗死亡病例，基因治疗研究陷入低谷低谷追溯基因治疗2007年6月，纽约长老会医院宣布了来自帕金森氏病一期基因治疗临床试验中一些很有前景的结果同时，美国宾夕法尼亚大学正在人体上进行视力治疗的试验，此前这一疗法曾使70只先天性眼盲的狗恢复了视力现在基因治疗蓬勃发展，涵盖了越来越多的疾病基因治疗概念策略过程现状展望基因治疗的概念狭义的概念 　指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的 广义的概念 　指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。基因治疗的策略基因置换用正常的外源基因替换产生疾病的基因，使致病基因得到永久地更正。这是最理想的基因治疗方法。基因修正因为单基因遗传病在多数情况下是由于基因内部的单个碱基发生突变而引起的，其他核苷酸序列均是正常的，因此只要将突变的单个碱基予以更正就能达到基因治疗的目的，而不必将整个基因进行置换。基因修饰将目的基因导入病变细胞或其他细胞，目的基因的表达产物可以补偿致病基因的功