基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择.docxVIP

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2020-09-10 发布于境外
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基因治疗时代到来常用基因治疗载体的介绍与选择摘要年等利用逆转录病毒载体实施第一例人类基因治疗实验此后基因治疗研究在全球范围内逐渐展开年基因治疗在癌症和罕见遗传病的治疗中接连取得了巨大成功本文梳理了这一系列的标志性事件重点讲述基因治疗中的载体选择年月日发表论文通过逆转录病毒载体基因治疗一位岁的交界性大疱性表皮松解症患者全身约的皮肤获得重建且皮肤功能完全正常图图年月日发表论文以腺相关病毒型为载体的基因疗法成功延长了位型脊髓性肌萎缩症患儿的生命图图年月日诺华公司治疗细胞急性淋巴细胞白血病的以慢病毒为载

基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择摘要： 1989 年 Rosenberg 等利用逆转录病毒载体实施第一例人类基因治疗实验，此后基因治疗研究在全球范围内逐渐展开。 2017 年，基因治疗在癌症和罕见遗传病的治疗中接连取得了巨大成功，本文梳理了这一系列的标志性事件，重点讲述基因治疗中的载体选择。2017年11月8日，Nature 发表论文： Regeneration of the entire human epidermis using transgenic stem cells ，通过逆转录病毒载体基因治疗，一位 7 岁的交界性大疱性表皮松解症（JEB ）患者全身约