群体药动学（PopPK）介绍.pdf

Optimal Clinical Development 群体药动学（PopPK）介绍 PopPK for Non-modelers 杨见松，PhD 上海谋思医药科技有限公司 2019年6 月30 日 南京国际药代会议 鱼牛的故事 身体很大，头上长着两只 弯弯的犄角，吃青草为生， 身上有着黑白相间的斑块， 长着四只粗壮的腿…… 牛长什么样？ 2 什么是PopPK? •常见的片面概念：PopPK = 稀疏PK采样 • “专业”（自嗨型）的回答： 3 目录 1. 什么是PopPK （大白话版）? 2. PopPK的应用 • 分析稀疏PK数据 • E-R关系分析（PopPK-PD） • 协变量分析（影响PK的因素） 3. PopPK的流程 4. 常见问题 5. 总结 4 Model-Informed Drug Development (MIDD) 模型引导的药物开发（MIDD）已成为创新药临床开发中不可 或缺的组成部分。 IND NDA/BLA 临床前研究 临床I期 临床II期 临床III期 临床IV期 生理药动学（PBPK）模型 药动学-药效学（PK/PD）模型 群体药动学（PopPK）模型 群体药动学-药效学（Pop-PK/PD）模型 疾病进展模型 临床试验模拟 5 PopPK的国内外现状 •在国外，PopPK –是新药临床开发中必不可少的工具 –为临床剂量的选择、特殊人群的剂量调整提供依据，并体现在药品说 明书上 •在国内，PopPK –还处于起步状态 –逐渐被新药研发企业重视 –出现在一些指导原则和临床批件中 临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市 •世界最贵单抗。在美国，一年费用在50-70万美元之间。 •2018年9月5 日，,国家药品监督管理局（NMPA ）批准依库珠 单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请， 用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和 非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。