2020年中国RNAi行业概览.pdf

2020年 中国RNAi行业概览 概览标签：RNAi药物、单克隆抗体、药物递送技术 报告主要作者：黄婉霓 2020/03 报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均系 头豹研究院独有的高度机密性文件（在报告中另行标明出处者除外）。 未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、再造 、传播、出版、引用、改编、汇编本报告内容，若有违反上述约定的行 为发生，头豹研究院保留采取法律措施，追究相关人员责任的权利。头 豹研究院开展的所有商业活动均使用“头豹研究院”或“头豹”的商号、商标 ，头豹研究院无任何前述名称之外的其他分支机构，也未授权或聘用其 1 他任何第三方代表头豹研究院开展商业活动。 概览摘要 RNAi技术被《Science》杂志评为2001年的十大科学进展之一，并名列2002年十大科学进展之首。RNAi技术作为分子生物学常规 基因操作工具，广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的基因治疗领域。中国RNAi行业处于技术积累阶段，多家企业布 局RNAi药物的研发。预计2021年 ，NMPA将批准外资研发的RNAi药物进入中国市场，市场规模急速扩张，达到16.0亿元人民币。 2022年，预计中国本土研发的RNAi药物获批上市，价格相对优惠，患者经济负担相对减少，治疗人群扩张，预计将达到67.2亿元 人民币 。预计2024年，中国将批准本土研发的RNAi药物列入医保目录，届时药物价格将降低30%－50% ，治疗人群大幅扩张，市场 规模达到133.3亿元人民币。  药物递送技术加速迭代 RNAi药物的发展有赖于siRNA药物递送系统技术的突破。药物递送系统肝细胞靶向性领域的突破，可有效增强药效，减少药物脱靶效应， 提高药物安全性。药物递送技术平台逐渐成为RNAi企业的核心竞争力。以RNAi行业中的商业化龙头企业Alnylam为例，药物递送技术平 台的赋能，促进RNAi药物GivosiRNA的研发进展 ，推动RNAi药物领域的突破。  覆盖多个疾病治疗领域 RNAi技术可覆盖多个疾病治疗领域，包括病毒感染、癌症治疗、炎症治疗、 眼部疾病和呼吸道疾病等。同时，应对2019年爆发的 COVID-19疫情，多家RNAi企业开始针对新型冠状病毒RNAi药物的研发，引起更多市场关注。 RNAi在多个疾病治疗领域的研究不断发展 突破，发展潜力巨大，推动更多研发机构、制药巨头、资本关注并进驻RNAi行业，推动RNAi行业的持续扩张。  发展技术仍是主要任务 中国RNAi行业仍处于技术积累阶段，完善RNAi技术的药物递送技术，提高内吞体逃逸率，发现更多疾病相关的新靶点，拓展RNAi技术应 用范围和药物疾病覆盖领域，是RNAi行业的重要