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- 2020-11-30 发布于山东
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基 因 疗 法 离 我 们 还 有 多 远
①自 1928 年英国细菌学家弗莱明发现青霉素,到首次在医学上应用,花了 13
年时间。基因疗法也像青霉素等药物的发现、发明一样,不可避免地经历着曲折起
伏的过程。因普通药物和传统疗法的局限性,生物制药公司从 20 世纪末开始把目光
投向基因疗法。近年来,基因疗法更成为业内热门的领域之一,因为它很可能成为
癌症的终结者。
②人类的许多疾病,包括癌症,都是由我们身体细胞内的基因缺陷造成的。就
像盖房子必须要依赖图纸一样,构建我们复杂的躯体,也需要各种“图纸”,这就
是基因蓝图。它们允许细胞制造出相应的蛋白质, 这些蛋白质再来控制应有的功能。
如果基因发生突变, 蛋白质就会随之改变, 不再按照正常的方式工作。 而基因疗法,
就是试图通过修补失效的基因,达到治愈疾病的目的。
③基因疗法目前还处在“物以稀为贵”的时期。最典型的案例是, 2015 年德国
医生伊丽莎白 ?泰森为病人做了脂蛋白脂酶缺乏症的基因治疗,疗效很好,但十分昂
贵——一次治疗就花费了一百万美元,而且这种疗法仅针对一个人,只使用一次,
成本非常高。
④基因疗法对遗传病的治疗有着巨大的潜力,可以预测,不久的将来,一定会
有更多的疗法向公众开放。 2016 年 4 月,欧洲部分国家为一些修复免疫系统的基因
疗法开了“绿灯”。 2017 年,治疗失明的基因疗法也将在美国通过商业许可
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